《JAMA·神经病学》：全球首个阿尔茨海默病基因沉默疗法让患者出现获益趋势，在25个月里多种tau蛋白水平持续下降！
刚刚结束的2023年阿尔茨海默病临床试验（CTAD）会议上，渤健公司公开了旗下AD新药BIIB080的1b期临床试验长期扩展（LTE）阶段的数据[1]
2023-11-02
Nature：揭示胆碱通过FLVCR2蛋白进入大脑机制
研究人员利用高功率低温电镜准确地看到了胆碱如何与FLVCR2结合。这对于了解如何设计模拟胆碱的药物，使其能够通过FLVCR2转运到达大脑内的作用部位至关重要。
2024-05-13
Genome Biol：揭示蛋白RBM5通过激活致癌蛋白HOXA9在急性髓系白血病中发挥重要作用
HOXA9蛋白在大多数急性髓性白血病（AML）病例中过度表达，并与患者的不良预后有关。然而，HOXA9 是一种在治疗上难以靶向的蛋白，因此科学家们一直在寻找间接消灭它的方法。
2024-01-19
AI赋能抗癌免疫疗法！EJMC：中国科学家利用人工智能技术开发出用于癌症免疫疗法的新型抑制剂
本文研究中，研究人员利用人工智能技术开发出了一种新型PTPN2/PTPN1抑制剂，其具有纳米级别的抑制效力、良好的体内口服生物利用性，且具有强大的体内抗肿瘤功效。
2024-04-28
基因疗法龙头进行战略重组
2023年10月5日，基因治疗领军企业uniQure宣布进行战略重组，以减少运营费用和支持多个临床阶段项目的进展。主要措施包括：减少28%与核心产品Hemgenix生产无关的劳动力，约114个职位；总
2023-10-09