CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获欧盟优先药物资格(PRIME)：治疗2种血红蛋白病!
CTX001将造血干细胞进行改造，使红血球产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)，单次输注可快速持久提高血红蛋白水平!
Mol Cell：光敏性sgRNA调控Cas9蛋白的失活
对CRISPR-Cas9技术的精确调控可以提高其在基因编辑方面的安全性和适用性，然而这一目标目前却仍受 “不完全失活” 、 “速率过慢” 等缺点的限制。为了克服这些障碍，在最近一项研究中，来自约翰霍普金斯大学的Taekjip Ha教授等人设计了光敏感、可裂解的guide RNA（pcRNA），从而能够利用光照达到降解sgRNA分子，进而调控Cas9核酸酶基因
Mol Ther: CRISPR-Cas9基因编辑技术可用于治疗地中海型贫血症
CRISPR/Cas9基因编辑技术被认为是治疗各种单基因遗传性疾病的最有希望的策略之一。在最近发表于《Molecular Therapy》杂志上的一项研究中，来自意大利费拉拉大学的Alessia Finotti教授等人首次通过CRISPR / Cas9基因编辑技术对β039地中海贫血突变进行了校正。结果证明，在对来自纯合的β039地中海贫血患者的红系前体细胞
Mol Cell：新型基因编辑技术可让CRISPR-Cas9按顺序编辑DNA
2021年2月28日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国伊利诺伊大学芝加哥分校的研究人员发现了一种新的基因编辑技术，可以随着时间的推移对序列剪切或编辑进行编程。相关研究结果近期发表在Molecular Cell期刊上，论文标题为“Sequential Activation of Guide RNAs to Enable Successive
Cell Stem Cell：利用CRISPR/Cas9和iPSC技术构建出首个急性髓系白血病进展模型
2021年2月15日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国西奈山伊坎医学院等研究机构的研究人员构建出首个细胞模型来描绘急性髓系白血病（AML）从早期到晚期的演变过程。通过使用基因编辑技术来改变让细胞变成恶性肿瘤细胞的基因，他们能够确定早期疾病阶段的潜在治疗靶标。相关研究结果于2021年2月10日在线发表在Cell Stem Cell期刊上，论
Nat Commun：在异染色质中，TALEN的编辑效率是CRISPR-Cas9的5倍
2021年2月4日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国伊利诺伊大学香槟分校的研究人员利用单分子成像技术对基因组编辑工具CRISPR-Cas9和TALEN进行了比较。他们的实验显示，在基因组中紧密压缩的称为异染色质（heterochromatin）的部分，TALEN的编辑效率是CRISPR-Cas9的5倍。脆弱X综合征、镰状细胞贫血、β-地中
新研究揭示CRISPR/Cas9除了作为基因编辑工具，还可作为调节开关调节基因活性
2021年1月23日讯/生物谷BIOON/---在一系列针对实验室培养的细菌开展的实验中，来自美国约翰霍普金斯大学的研究人员发现了证据，表明广泛使用的基因切割系统CRISPR-Cas9还有另一种作用---作为CRISPR-Cas9基因的自我调节开关。它调低或调弱CRISPR-Cas9活性的作用，可能会帮助科学家们开发出用于研究目的的细胞基因工程新方法。相关研
基于CRISPR/Cas9的单细胞谱系追踪，揭示癌症异种移植物转移的速率、途径和驱动因子
2021年1月25日讯/生物谷BIOON/---当癌症局限于身体的一个部位时，医生通常可以通过手术或其他疗法进行治疗。然而，大部分与癌症有关的死亡，是由于它的转移倾向，发送自己的种子，可能在全身生根。转移的确切时刻转瞬即逝，迷失在肿瘤中发生的数百万次分裂中。美国怀特黑德研究所成员Jonathan Weissman说，“这些事件通常是不可能实时监测的。”如今，
CRISPR-Cas9技术编辑的CAR-T细胞或能增强机体抵御血液癌症的潜力
2020年12月20日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，在2020年第62届美国血液学会年会(ASH)上，来自宾夕法尼亚大学的科学家们展示了他们最新的临床前研究结果，他们发现，利用CRISPR/Cas9技术敲除CAR-T细胞上能抑制T细胞激活的特殊蛋白或能增强工程化T细胞清除血液癌症的能力。研究人员敲除了CAR-T细胞上名为CD5的基因，随后将其输注回携