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刘如谦团队开发双AAV载体,首次实现体内多器官高效先导编辑

该研究开发了一种优化的双AAV递送系统,实现了前所未有的高效体内先导编辑,在小鼠大脑中实现了高达42%的编辑效率,在肝脏中的编辑效率高达46%,将体内先导编辑的效率提高了大约10倍

2023-05-09

Immunity:揭示RNA编辑引导免疫细胞到达组织损伤区域

在一项新的研究中,来自德国海德堡大学、曼海姆医学院和英国纽卡斯尔大学的研究人员通过研究血管疾病成功地破解了免疫细胞转运的新机制。

2023-04-27

​Protein Cell | 松阳洲组成功开发高效的基于相分离蛋白辅助的CRISPR转录激活工具

该项工作证明了相分离蛋白融合CRISPRa系统可以使转录激活效率进一步提高,为CRISPRa工具的开发提供了新思路。该项研究开发了新型相分离蛋白辅助的转录激活工具dCas9-VPRF

2023-05-11

双重CRISPR疗法+长效抗逆转录病毒药物,清除体内HIV病毒

该研究表明,使用CRISPR-Cas9基因编辑技术,敲除CCR5基因,并靶向HIV-1病毒的LTR-Gag,结合长效缓释抗逆转录病毒疗法(LASER ART),能够在约60%的人源化小鼠模型中完全清除

2023-05-04

Nature子刊:先导编辑有望安全有效地治疗镰状细胞病

在一项新的研究中,来自美国圣犹大儿童研究医院和布罗德研究所的研究人员表明作为一种精确的基因组编辑方法,先导编辑可以将SCD患者细胞中突变的血红蛋白基因改回到它们的正常形式。

2023-04-30

Cell Res:季勇/陈宏山团队等发现中心法则重要补充,蛋白质信息可直接逆向改变自身RNA编辑

该研究首次提示,蛋白信息可以直接逆向反馈改变自身RNA功能状态,对中心法则过程进行补充。进一步研究将注重是否存在更多种蛋白质的不同变构方式亦可以影响自身RNA,同时期望在更多的生理病理状态下验证这一机

2023-05-19

Science:揭示Csx28形成膜孔,增强细菌依赖于CRISPR-Cas13b的病毒抵御能力

在一项新的研究中,来自美国罗切斯特大学和康奈尔大学的研究人员揭示了这样的一种系统中一种以前未被认识到的参与者---一种增强抗病毒防御能力的膜蛋白,同时扩大了我们对CRISPR复杂性的理解

2023-05-06

Science:利用CRISPR-Cas9对CaMKIIδ进行碱基编辑可保护哺乳动物心脏免受缺血-再灌注

在一项新的研究中,来自美国德克萨斯大学西南医学中心的研究人员发现,利用CRISPR-Cas9基因编辑系统有可能在小鼠身上保护心脏免受缺血-再灌注(ischemia-reperfusion)。

2023-01-30

Advances Science:重庆医科大学于超团队开发新型CRISPR递送系统,用于心血管疾病治疗

这种递送系统由于设计了CES1特异性剪切片段,可以有效在肝细胞的胞质内响应CES1酶切,释放Cas9-mRNA 启动Cas9蛋白表达,在核定微信号肽(NLS肽)引导下携带sgRNA入核进行基因编辑。

2023-05-05

中国农业大学:MDM2拮抗剂可以促进CRISPR/Cas9介导的精确基因组编辑

聚集的规则间隔短回文重复序列/CRISPR相关蛋白9核酸酶(CRISPR-Cas9)系统成为一种强大的工具,可以对真核生物基因组进行有针对性和有效的修饰。

2023-03-22