阿斯利康发布PCSK9反义疗法最新研究成果
PCSK9（前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin9型）能参与调节肝低密度脂蛋白（LDL）受体的生命周期。研究发现，人体中PCSK9的功能获得性突变与家族性高胆固醇血症有关，而PCSK9的功能丧失性突变则会导致LDL胆固醇浓度降低，能预防冠心病，这使得PCSK9成为动脉粥样硬化性心血管疾病治疗中一个十分有吸引力的靶点。目前已获批靶向抑制PCSK9
Nat Commun：利用CRISPR/Cas9介导的A2AR基因缺失可显著增强CAR-T细胞抵抗一系列癌症的疗效
2021年5月31日讯/生物谷BIOON/---一种称为嵌合抗原受体（CAR）T细胞（CAR-T）疗法的癌症免疫疗法是革命性的，因为它已经产生了非常有效和持久的临床反应。CAR是一种工程化的合成受体，其功能是重新引导淋巴细胞（最常见的是T细胞）识别和消除表达特定靶抗原的细胞。CAR与细胞表面上表达的靶抗原的结合不依赖于MHC 受体，从而导致强有力的T细胞活化
Nature：在体内对PCSK9基因进行碱基编辑可将猴子体内的坏胆固醇降低约60%
2021年5月23日讯/生物谷BIOON/---基因编辑技术，包括CRISPR-Cas核酸酶和CRISPR碱基编辑器，有可能永久性地修改患者体内的致病基因。在非人灵长类动物的靶器官中展示持久性的编辑是在临床试验中对患者进行体内基因编辑之前的关键一步。在一项新的研究中，来自美国Verve治疗公司和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员开发出一种CRISPR基因
Cell子刊：新研究利用CRISPR-Cas9成功地对人单核细胞进行基因编辑
2021年5月22日讯/生物谷BIOON/---自CRISPR-Cas9基因编辑技术问世以来的十年间，科学家们已经利用该技术剔除或改变了越来越多的细胞类型中的基因。如今，在一项新的研究中，来自美国格拉德斯通研究所和加州大学旧金山分校的研究人员将人类单核细胞---在免疫系统中发挥关键作用的白细胞---添加到了这一列表中。他们将CRISPR-Cas9应用于单核细
百时美施贵宝公布III期临床研究CheckMate -9LA两年随访数据，结果喜人！
2021年5月19日，百时美施贵宝公布了III期临床研究CheckMate -9LA两年随访结果。结果显示，与单独接受四周期化疗相比，欧狄沃（纳武利尤单抗）联合伊匹木单抗及两周期化疗能够为一线晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者带来持久的生存获益。在该研究中，接受欧狄沃联合伊匹木单抗及两周期化疗的患者两年生存率达到38%，而接受单独化疗的患者两年生存率为26%
Nat Biotechnol：在体内利用腺嘌呤碱基编辑器让PCSK9发生单点突变，大幅和持续地降低坏胆固醇水平
2021年5月23日讯/生物谷BIOON/---碱基编辑是一种新型的基因编辑方法，它可以精确地改变DNA序列中的单个核苷酸。在一项新的研究中，来自瑞士、加拿大、美国和荷兰的研究人员利用碱基编辑在一个特定的基因中产生这样的一个点突变，成功地持续降低了小鼠和猕猴血液中较高的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。这为治愈遗传性代谢性肝病患者提供了可能。相关研究结果
Cell：揭示一种微调基因转录的新机制，并指出CDK9抑制和PP2A激活同时进行会增强抗癌效果
2021年5月21日讯/生物谷BIOON/---基因表达是基因所编码的信息用于制造蛋白的过程中的第一步。控制基因表达的时间和水平对于细胞在有机体中发挥其特定功能、适应周围环境和对外部刺激作出适当反应至关重要。癌症是基因表达失去调控的结果，因为在错误的时间或在错误的细胞中开启或关闭一个或多个基因可以极大地改变它们的整体行为并导致无限制的增长。在一项新的研究中，
利用全基因组测序揭示CRISPR / Cas9在葡萄上的脱靶效应
近日，Horticulture Research在线发表了西北农林科技大学葡萄种质资源与育种团队王西平课题组题为“Whole genome sequencing reveals rare off-target mutations in CRISPR/Cas9-edited grapevine”的研究论文。青年教师王现行与涂明星博士为该
Science：利用源自宿主细胞的非典型crRNA可实现Cas9的多重RNA检测
2021年5月4日讯/生物谷BIOON/---CRISPR-Cas免疫系统通过CRISPR RNA（crRNA）的引导降解外来遗传物质。crRNA作为间隔重复序列单元被编码在这种系统的CRISPR阵列中。每个crRNA通常由对CRISPR阵列转录而来的前体进行加工而成，然后与这种系统的Cas效应核酸酶合作，直接裂解靶核酸。在作为Cas9核酸酶和许多CRISP
2021年4月9日Science期刊精华
2021年4月12日讯/生物谷BIOON/---本周又有一期新的Science期刊（2021年4月9日）发布，它有哪些精彩研究呢？让小编一一道来。1.Science：揭示蛋白QSER1保护DNA甲基化谷免受新生甲基化doi:10.1126/science.abd0875; doi:10.1126/science.abh3187DNA甲基化对哺乳动物的发育至关