华人科学家David R.Liu开发预测基因编辑结果的新方法！
2020年6月日讯 /生物谷BIOON /——虽然碱基编辑器被广泛用于实现定点突变，但决定碱基编辑结果的因素还没有被很好地理解，所以往往需要试验进行验证。近日来自Broad研究所、哈佛大学、麻省理工学院和布莱根妇女医院和哈佛医学院的研究人员在华人科学家David R.Liu的带领下，开发了一种机器学习模型以预测剪辑编辑的结果，无需实验就可以预测基因编辑的结果
研究揭示SOX2/DDX5与R-loop协同调控体细胞重编程为诱导多能干细胞的新机制
基因表达调控是决定细胞命运的重要因素，通过改变基因的表达模式即可实现对细胞命运的精准调控。比如运用Yamanaka四个转录因子（Oct4， Sox2， Klf4， c-Myc）在体外就可将体细胞成功重编程为诱导多能干细胞。6月10日，中国科学院广州生物医药与健康研究院/广州再生医学与健康广东省实验室姚红杰课题组联合清华大学生命科学学院孙前文课题组在国际学术期
R环结构或能与转录因子Sox2协调作用来调节细胞重编程的多能性
2020年6月14日 讯 /生物谷BIOON/ --R环（R-loops）细胞中的特殊结构，其由RNA-DNA杂交体和可被取代的单链DNA组成，通常在转录基因附近被发现，然而，R环通常也是一种动态和广泛的实体结构，其在基因组中扮演着并不明确的调节和表观遗传角色。图片来源：CC0 Public Domain近日，一项刊登在国际杂志Science Advance
Science：中美科学家携手解析出MC4R的三维结构，助力开发治疗抗肥胖新药物
2020年5月4日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自中国上海科技大学、美国密歇根大学和南加州大学等研究机构的研究人员揭示了一种在人类代谢中起着关键作用的大脑蛋白的精确形状，这可能为更好地治疗肥胖和其他代谢性疾病打开了大门。他们着重关注的这种蛋白称为黑素皮质素受体4（melanocortin 4 receptor, MC4R）。相关研究发表在2
Vertex公司药物Kalydeco在欧盟批准在即，治疗6个月-18岁携带R117H突变的患者！
2020年05月05日讯 /生物谷BIOON/ --Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日宣布，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准Kalydeco（ivacaftor）标签扩展，纳入治疗：年龄≥6个月、体重≥5公斤、囊性纤维化跨膜电导调节子（CFTR）基因中存在R11
挚盟医药在研HBV衣壳形成抑制剂ZM-H1505R美国临床I期完成首次人体给药！
2020年03月07日讯 /生物谷BIOON/ --上海挚盟医药科技有限公司（以下简称“挚盟医药”）近日宣布，其在美国进行的ZM-H1505R首次人体试验，已完成第一个剂量组给药，经安全评估委员会评估，安全性良好，顺利进入第二个剂量组。ZM-H1505R是一种新型的在研乙型肝炎病毒（HBV）衣壳形成抑制剂，由挚盟医药开发用于治疗慢性HBV感染。目前在美国开展
IGF-1R靶向单抗Tepezza(teprotumumab)III期临床显著改善突眼和复视！
2020年01月28日讯 /生物谷BIOON/ --Horizon Pharma是一家专注于开发和商业化创新药物以满足罕见疾病和风湿性疾病领域治疗需求的制药公司。近日，该公司宣布，评估Tepezza（teprotumumab-trbw）治疗甲状腺眼病（TED）III期OPTIC临床试验的结果已发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM），文章标题为：Teprotu
Horizon公司IGF-1R靶向单抗Tepezza(teprotumumab)获美国FDA批准！
2020年01月22日讯 /生物谷BIOON/ --Horizon Pharma是一家专注于开发和商业化创新药物以满足罕见疾病和风湿性疾病领域治疗需求的制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Tepezza（teprotumumab-trbw），用于治疗甲状腺眼病（TED）。该批准较处方药用户收费法（PDUFA）目标日期2020年3月
Horizon公司IGF-1R靶向单抗teprotumumab获美国FDA专家委员会全票通过!
2019年12月29日讯 /生物谷BIOON/ --Horizon Pharma是一家专注于开发和商业化创新药物以满足罕见疾病和风湿性疾病领域治疗需求的制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）皮肤科和眼科药物咨询委员会（DODAC）以全票通过、一致支持了teprotumumab治疗活动性甲状腺眼病（TED）的潜在益处大于风险。目前，tepr
百时美施贵宝liso-cel门诊治疗R/R NHL显示高缓解率(80%)和良好安全性！
2019年12月12日讯 /生物谷BIOON/ --2019年第61届美国血液学会年会（ASH2019）于近日在美国佛罗里达州奥兰多召开。此次会议上，百时美施贵宝（BMS）公布了对三项研究中在门诊接受抗CD19 CAR-T细胞疗法lisocabtagene maraleucel （liso-cel，JCAR017）治疗的复发或难治性大B细胞非霍奇金淋巴瘤（R