和铂医药Batoclimab 1b/2a期临床研究完成首例患者给药
和铂医药21日宣布，其全人源抗FcRn抗体batoclimab (HBM9161) 针对视神经脊髓炎谱系疾病的临床1b/2a期研究完成首例患者入组给药。此项临床研究旨在评估batoclimab (HBM9161) 在中国视神经脊髓炎谱系疾病患者的安全性、耐受性、药效学和疗效。这也是全球范围内首个抗FcRn靶点药物在视神经脊髓炎谱系疾病的研究。Ba
Engage Therapeutics创新吸入式疗法达到2b期临床终点
13日，Engage Therapeutics公司宣布，其开发的口腔吸入式疗法Staccato alprazolam，在治疗癫痫患者的2b期临床试验StATES中达到主要研究终点，与安慰剂组相比，治疗组患者接受治疗后在两分钟内停止癫痫，且在两小时内未复发的患者比例显着提高。此外，该试验还表明，Staccato alprazolam可以快速起效，平均只需要30
靶向能量代谢 NASH创新疗法2b期临床结果积极
近日，Cirius Therapeutics公司宣布，其主要候选药物MSDC-0602K，在治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者的2b期试验EMMINENCE中，显着改善患者的肝脏酶水平，血糖控制，以及胰岛素抵抗现象。该试验的积极结果将支持MSDC-0602K进入3期临床阶段，其详细试验数据将在今年的肝脏会议（The Liver Meeting）上公布。在全球范围内，有超
治疗难治性多发性骨髓瘤 创新疗法2b期结果积极
近日，Karyopharm Therapeutics公司宣布其创新疗法Xpovio（selinexor）2b期临床试验取得积极的结果，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。这些患者均接受过五种目前最常用的骨髓瘤治疗方法，并对多种疗法产生抗性。相关研究发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上。多发性骨髓瘤是一种恶性的浆细胞疾病，其特征为骨髓浆细胞异常增生，并伴有单克隆免疫球蛋白或轻链过度生成
Science：南开大学曹雪涛团队揭示hnRNPA2B1识别病毒DNA并促进IFN-α/β产生
2019年7月24日讯/生物谷BIOON/---通过模式识别受体（pattern recognition receptor, PRR）识别病毒核酸可触发宿主对病毒的先天免疫应答。这导致促炎细胞因子和I型干扰素的产生，其中NF-κB信号转导调节促炎细胞因子的产生，干扰素调节因子（interferon regulatory factor, IRF）信号转导介导I型干扰素（IFN-I）的产生。通常而言，
B型血友病基因疗法2b期临床结果积极 3期关键性研究已启动
日前，uniQure公司公布了其治疗重度或中重度B型血友病患者的基因疗法ATM-061的2b期临床试验结果。在进行为期36周的随访后，三名患者凝血因子IX（FIX）活性平均达到正常值的45%。此外，该公司还公布了第一代基因疗法ATM-060的长达3.5年的临床试验随访结果，该疗法在所有患者中始终保持着良好疗效和耐受性。血友病是一种X连锁的单基因隐性遗传病。它的特征是血液凝结级联反应受到
失眠创新药seltorexant达到2b期临床终点
今日，Minerva Neurosciences公司宣布，该公司与杨森（Janssen）公司联合开发的seltorexant（MIN-202）在治疗失眠患者的2b期临床试验中，达到试验的主要和关键性次要终点，显着加快失眠患者入睡时间，并且减少患者入睡后醒来的时间。根据美国睡眠医学会（American Academy of Sleep Medicine）的估计，30-35%的成人会出现短
研究通过人工合成gRNA骨架进一步拓展Cas12b/C2c1基因编辑工具盒
近年，CRISPR基因编辑技术及其相关应用成为生命科学领域备受关注的热点研究方向。基于这种技术，科学家们可高效、快速、便捷地对感兴趣的基因进行编辑，在基础科研、农业和医学的发展中具有重要应用。中国科学院动物研究所研究团队此前报道开发出基于CRISPR-Cas12b/C2c1的第三种CRISPR基因组编辑工具。相比CRISPR-Cas9和CRISPR-Cas12a/Cpf1系统，Cas12b/C2c
Cirius公司NASH创新疗法2b期临床积极
日前，在奥地利维也纳举办的国际肝脏大会上，Cirius Therapeutics公布，其用于治疗伴有纤维化症状的非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的主要候选药物MSDC-0602K，在2b期EMMINENCE试验的中期分析中，取得了对探索性终点分析的积极结果。Cirius是一家临床阶段的生物医药公司，专注于治疗肝脏和代谢疾病的创新疗法的开发和推广。作为一种与酒精无关的常见肝病，NASH的特
诺华Kymriah获日本批准，治疗2种B细胞恶性肿瘤
2019年3月28日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已批准Kymriah（tisagenlecleucel）治疗2种不同的适应症：CD19阳性复发性或难治性（R/R）B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL），CD19阳性R/R弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。值得一提的是，Kymriah是目前首个也是唯一一个获得亚洲市场批准的C