B型血友病基因疗法！uniQure公布第二代产品AMT-061强劲临床新数据
2019年07月10日/生物谷BIOON/--uniQure是一家行业领先的基因治疗公司，近日该公司在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会（ISTH2019）上公布了第二代B型血友病基因疗法AMT-061（AAV5-Padua hFIX变体）治疗3例患者的IIb期研究36周数据。该研究是一项开放标签、单剂量、单臂、多中心研究，正在美国开展。研究入组了3例重度B型血友病患者（
百济神州与SpringWorks成立MapKure开发新一代RAF激酶抑制剂
6月18日，百济神州与SpringWorks Therapeutics， Inc.宣布成立MapKure， LLC，由双方共同拥有。MapKure的创立旨在开发BGB-3245——一款针对特定单聚体和二聚体B-Raf激活突变型的在研口服高选择性小分子抑制剂。BGB-3245抑制的B-Raf突变——包括B-Raf V600突变型，B-Raf非V600突变型和RAF融合——这些
B型血友病新药！诺和诺德长效凝血因子IX产品Refixia(N9-GP)治疗儿科患者显著降低年出血率
2019年07月09日/生物谷BIOON/--丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会（ISTH2019）上公布了长效凝血因子IX产品Refixia/Rebinyn（nonacog beta pegol，N9-GP）2项儿科临床研究（Paradigm-5，Paradigm-6）的中期分析数据。结果显示，N9-GP治疗B型血友
B型血友病基因疗法！uniQure第一代疗法AMT-060随访3.5年表现显著临床获益和良好耐受性
2019年07月09日/生物谷BIOON/--uniQure是一家行业领先的基因治疗公司，近日该公司在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会（ISTH2019）上公布了第一代B型血友病基因疗法AMT-060治疗10例患者I/II期研究长达3.5年的长期随访数据，结果显示FIX稳定表达、出血和FIX替代疗法使用持续减少。在这项正在进行的I/II期研究中，接受AMT-060治疗的
诺和诺德concizumab皮下注射预防性治疗A型/B型血友病II期临床获得成功
2019年07月09日/生物谷BIOON/--丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会（ISTH2019）上公布了血友病创新疗法concizumab两项临床研究的积极数据，结果证实了concizumab在A型血友病患者（Explorer 5研究）和存在抑制剂的A型和B型血友病患者（Explorer 4研究）中的良好安全性以及
失眠创新药seltorexant达到2b期临床终点
今日，Minerva Neurosciences公司宣布，该公司与杨森（Janssen）公司联合开发的seltorexant（MIN-202）在治疗失眠患者的2b期临床试验中，达到试验的主要和关键性次要终点，显着加快失眠患者入睡时间，并且减少患者入睡后醒来的时间。根据美国睡眠医学会（American Academy of Sleep Medicine）的估计，30-35%的成人会出现短
ACS Nano：聚合物涂覆的金纳米球并不损害人B细胞的天然免疫功能
2019年7月1日讯/生物谷BIOON/---在过去的20年中，纳米颗粒在医学中的使用稳步增加。然而，它们对人体免疫系统的安全性和影响仍然是一个重要的问题。在一项新的研究中，通过测试各种金纳米颗粒，来自瑞士弗里堡大学、日内瓦大学、洛桑大学和英国斯旺西大学的研究人员首次证实它们对人类B细胞---负责抗体产生的免疫细胞---的影响。据预计，使用这些纳米颗粒可改善药物产品的功效，同时限制潜在的不利影响。
亘喜生物初步研究结果：FasT CAR-19对B-ALL患者具有突破性意义
临床阶段细胞免疫治疗公司亘喜生物科技集团（简称“亘喜生物”）近日公布了一项由研究者发起的多中心临床研究的初步结果。该研究旨在评估亘喜生物专利细胞基因疗法FasT CAR-19 (GC007F)的安全性和有效性。该定制疗法通过对受试者的T细胞进行基因编辑，来表达CD19特异性嵌合抗原受体 (CAR) ，该疗法在治疗急性B淋巴细胞白血病（简称 "B-ALL" ）人群中呈现突破性的疗效与安全数据，并具有
亘喜生物初步研究结果：FasT CAR-19对B-ALL患者具有突破性意义
临床阶段细胞免疫治疗公司亘喜生物科技集团（简称“亘喜生物”）今天公布了一项由研究者发起的多中心临床研究的初步结果。该研究旨在评估亘喜生物专利细胞基因疗法FasT CAR-19 (GC007F)的安全性和有效性。该定制疗法通过对受试者的T细胞进行基因编辑，来表达CD19特异性嵌合抗原受体 (CAR) ，该疗法在治疗急性B淋巴细胞白血病（简称 "B-ALL" ）人群中呈现突破性
B细胞恶性肿瘤靶向新药！PI3Kδ选择性抑制剂ME-401治疗3类复发/难治患者总缓解率达75-100%
2019年06月25日讯 /生物谷BIOON/ --MEI Pharma是一家后期临床阶段的生物制药公司，助力于开发用于癌症治疗的创新疗法。近日，该公司在瑞士卢加诺举行的第15届国际恶性淋巴瘤会议（ICML2019）上公布了口服选择性PI3Kδ抑制剂ME-401 Ib期研究的更新数据。结果显示，用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）和慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者时，