利用CRISPR基因编辑技术成功地恢复杜兴氏肌肉萎缩症狗模型中的抗肌萎缩蛋白表达
2018年9月7日/生物谷BIOON/---杜兴氏肌肉萎缩症（Duchenne muscular dystrophy, DMD，也译为杜兴氏肌肉营养不良症）是儿童中的一种最常见的致命性遗传疾病。DMD在男孩中的发病率为1/5000。它导致肌肉和心脏衰竭，并导致在30岁出头时过早死亡。当患者的肌肉退化时，他们被迫坐在轮椅上，而且当他们的横膈膜减弱时，他们最终依赖呼吸器进行呼吸。尽管科学家们几十年来已
CRISPR：全球首个大型动物研究证实 基因疗法有望根治肌萎缩
谁都希望自己的宝宝健健康康，但有些时候，偏偏会发生一些事与愿违的意外。遗传病就是这样的例子。看起来健康的夫妇二人，生下的宝宝却会出现奇怪的症状。直到做了基因检测才发现，宝宝是得了先天性遗传病。在诸多遗传病里，杜氏肌营养不良大概是最为人所熟知的疾病之一。全世界范围内，大约有30万名儿童正饱受这种疾病的困扰，其中绝大多数是男孩。这是因为导致杜氏肌营养不良的基因dystrophi
随着基因疗法进入临床试验，CRISPR基因编辑仍然是在劫难逃吗？
2018年8月31日/生物谷BIOON/---任何近期观看过哥伦比亚广播公司（CBS）网站上关于引发生物学医学研究变革的CRISPR基因编辑工具的 60分钟视频片段[1]的人都会得出结论：这种基因编辑技术正处于开发出一连串治愈方法的边缘。但是最近的一项研究[2]揭示出在部署这种著名的“分子剪刀”之后，一大堆染色体片段会发生缺失和重排。CRISPR是2012年发现的，它出色地让细菌抵抗病毒感染。这种
让Car-T细胞分泌anti-PD-1--NBT重磅开发更强Car-T疗法
通过与免疫检查点阻断抑制剂联合使用，可以增强嵌合抗原受体（CAR）T细胞治疗对反应不良的肿瘤的功效。或者，CAR细胞共表达促进肿瘤微环境中CAR-T细胞功能的因子。来自Memorial Sloan Kettering Cancer Center的Renier J Brentjens 课题组通过 修改CAR-T细胞以分泌PD-1阻断抗体的单链可变片段（scFv）。这些分泌scFv的CAR-T细胞以旁
Anal Chem：开发出高通量荧光测试方法来筛选CRISPR/Cas9抑制剂
2018年8月25日/生物谷BIOON/---CRISPR/Cas9基因编辑技术可能有朝一日治疗目前被认为是无法治愈的疾病。负责切除致病性的DNA片段的Cas9蛋白长期留在体内是不安全的。这就是为什么科学家们正在寻找方法来缩短这种蛋白在消除它的靶标后停留在体内的时间。为了这个目的，在一项新的研究中，来自美国桑迪亚国家实验室的研究人员开发出首个同类型的测试方法，它能够廉价地快速准确地筛选数千种分子是
Genome Biol：利用CRISPR-SKIP跳过基因中的特定外显子，有望治疗多种遗传疾病
2018年8月25日/生物谷BIOON/---在哺乳动物细胞中，基因被分解成被称为外显子的片段，这些外显子散布在非编码DNA区域中。当细胞中的转录复合物将一个基因转录成RNA接着将其翻译为蛋白时，DNA序列中存在的信号表明哪些部分是外显子，哪些部分不是这个基因的一部分。细胞将从编码部分（即外显子）转录的RNA拼接在一起，得到一个连续的RNA模板，用来制造蛋白。CRISPR基因编辑技术通常通过在靶基
Metab Eng：开发出基于CRISPR/Cas9的CasPER，高效地对酶进行基因改造
2018年8月24日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自丹麦技术大学、美国劳伦斯伯克利国家实验室、加州大学伯克利分校和中国科学院深圳先进技术研究院的研究人员开发出一种基于CRISPR/Cas9的方法，从而能够灵活地对必需的酶和非必需的酶进行基因改造。这有很多应用，包括开发产生基于生物的药物、食品添加剂、燃料和化妆品的方法。相关研究结果发表在2018年7月的Metabolic Engin
科学家揭示CRISPR/Cas9切口全新连接机制，未来有望实现精准连接
从2013年张锋[1]和George Church[2]第一次使用CRISPR-Cas9编辑人体细胞算起，这项技术在人体细胞中的使用已经走过5个年头。虽然CRISPR被科学家使用的很溜，并已经走到临床试验阶段；但我们对Cas9的切割原理和切割后细胞修复机制的了解还比较少，甚至可以说它们还是个黑盒子。前不久，上海交通大学吴强教授课题组在Molecular Cell上发表了一篇文章，他们发现Cas9切
Nature再次关注：CRISPR能否修复人类胚胎中的基因突变？
2017年，来自于俄勒冈健康与科学大学的Shoukhrat Mitalipov团队在《Nature》上发文，首次利用CRISPR-Cas9技术成功修复人类胚胎中的一种致病突变。这一由来自中国、美国、韩国的科学家们合力完成的研究有望证明人类能够安全、有效地纠正遗传性疾病的缺陷基因。虽然这些被修改过的胚胎并未被允许继续发育，更谈不上移植入母体子宫，但是这一研究依然是一个里程碑。
Science：利用CRISPR构建出的突变条形码记录每个细胞的发育历史
2018年8月12日/生物谷BIOON/---所有人的生命都起源自单个细胞（即受精卵），这个细胞重复地进行分裂，从而产生两个细胞，然后是四个细胞，然后是八个细胞，一直到组成新生儿的大约260亿个细胞。发育生物学的一大挑战是追踪这260亿个细胞是如何和何时从一个受精卵中产生的。迄今为止，这个领域到只能捕获和分析这个发育过程的快照。如今，在一项新的研究中，来自美国哈佛大学怀斯生物启发工程研究所、哈佛医