美国首例CRISPR疗法获批临床
Vertex制药公司与合作伙伴CRISPR Therapeutics近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经解除了实验性基因编辑疗法CTX001的临床搁置，并已接受了该疗法用于治疗镰状细胞病的实验性新药申请（IND）。这也将成为美国首例CRISPR基因编辑疗法的人体临床试验。两家公司最初在今年4月提交了IND，以支持一项计划中的I/II期临床试验。但在5月时，美FDA搁置了CTX001的I
开发出让基因组重新组装的CRISPR-GO技术
2018年10月14日/生物谷BIOON/---大多数哺乳动物细胞含有一个细胞核，这个细胞核中容纳的DNA如果拉成直线的话则长6英尺以上。这种遗传物质决定着细胞的命运，而且如果它处于不合适的位置或者遭受损伤的话，那么它能够导致疾病。之前的研究已表明DNA倾向于在细胞核的某些区域聚集在一起。然而，这种放置如何影响DNA的功能仍然是不清楚的。在一项新的研究中，来自美国斯坦福大学的研究人员通过解除CRI
Nature医学揭示：改良版CRISPR新进展 有望实现产前编辑
CRISPR基因编辑技术有很大的作为，科学家们的终极目标是将其应用于疾病治疗。10月9日，《Nature Medicine》期刊同时发表两篇文章，揭示改良版的CRISPR技术成功预防或治疗小鼠的两种遗传性肝脏疾病。更重要的是，其中有一项研究是在胚胎阶段进行的。1、论文一：纠正成年小鼠的苯丙酮尿症来自瑞士苏黎世联邦理工学院的研究团队利用基因编辑技术纠正了导致成年小鼠肝脏苯丙酮
新研究挑战用于构建条件性基因敲除小鼠的CRISPR方法
2018年10月6日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，一个由全球17个实验室组成的联盟提供的结果与一项高度引用的研究[1]---它描述了一种利用CRISPR构建条件性基因敲除小鼠的技术---相矛盾。这项新的研究表明与那项原始的研究[1]相比，这种技术的效率要低得多。相关研究结果[2]于2018年9月1日发表在预印本服务器bioRxiv上，论文标题为“Re-Evaluating One-s
CRISPR/Cas9基因编辑大牛张锋笑了！美国联邦巡回上诉法院支持CRISPR专利授予给布罗德研究所
2018年10月3日/生物谷BIOON/---加州大学伯克利分校和布罗德研究所之间的CRISPR专利纠纷终于结束了。正如几乎所有关注这一案件的人都预测的那样，美国联邦巡回上诉法院在9月10日作裁决，它支持了美国专利商标局（USPTO）的决定：加州大学伯克利分校的专利申请与布罗德研究所的十几项专利申请之间“并不存在实际上的干涉或者说冲突（no interference-in-fact）”。说得明白点
2018年9月CRISPR/Cas最新研究进展
2018年9月30日/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。 即将过去的9月份，有哪些重大的CRISPR/Cas研究或发现
Nature：利用CRISPR/Cas系统开发出一种存储转录事件的细胞记录设备
2018年10月5日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自瑞士苏黎世联邦理工学院和巴塞尔大学的研究人员利用CRISPR-Cas系统开发出一种新的记录设备：它产生的DNA片段能够提供关于某些细胞过程的信息。在未来，这种细胞存储设备甚至可能用于诊断中。相关研究结果于2018年10月3日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“Transcriptional recording by CRIS
Nat Biotechnol：利用CRISPR-Cas9基因组编辑技术从头培育出新的作物品种
2018年10月4日/生物谷BIOON/---小麦和玉米等作物经历了数千年的育种过程，在此过程中人类逐渐将野生植物改造为高度栽培的变种。一个动机是更高的产量。这种育种的副作用是遗传多样性的减少和有用性质的丧失。这表现在现代的作物品种对疾病的敏感性增加，缺乏风味，或者维生素和营养成分下降。如今，在一项新的研究中，来自巴西、美国和德国的研究人员首次使用CRISPR-Cas9（一种现代的基因组编辑过程）
CRISPR/Cas9技术走在分叉口上
前几年Jennifer Doudna、张峰教授等科学家领导的跨世纪的生物基因编辑技术CRISPR/Cas9引起的全球关注，大量的投资资金被注入，包括我国在内的多个强国纷纷开展相关研究，但目前CRISPR/Cas9仍旧未广泛用于人体实验。CRISPR技术何时会成为一项普惠社会的工具？从目前来看道路并不清晰。2015年时CRISPR/Cas9基因编辑技术的创始人之一Jennif
Nature子刊：利用经过CRISPR基因编辑的皮肤贴片阻止可卡因过量吸食
2018年9月24日/生物谷BIOON/---有尼古丁贴片（nicotine patch）来帮助戒烟，随后还有这个：皮肤贴片，经基因改造后产生一种消化可卡因的酶，并且当被移植到小鼠身上时，它们让这些小鼠抵抗致死剂量的可卡因。在一项新的针对这种皮肤贴片策略的研究，来自美国芝加哥大学的研究人员希望这可能有朝一日能够导致一种治疗人类成瘾和阻止可卡因过量吸食的方法。相关研究结果于2018年9月17日在线发