研究发现阴性症状与认知损伤的关系在精神分裂症缺陷综合征亚型中存在差异
缺陷组患者的神经认知和共情能力相比于非缺陷组的患者更差。在慢性精神分裂症患者中，阴性症状可能在缺陷组和非缺陷组的认知中发挥不同作用。
2022-07-11
骨髓增生异常综合症(MDS)新药！美国FDA授予新一代选择性核输出抑制剂(SINE)eltanexor孤儿药资格!
在中国，德琪医药正在开发eltanexor用于治疗MDS和多种肿瘤。
2022-02-15
Hepatology：在肝脏外发现了一种新的肝脏干细胞来源，有望治疗Alagille综合征
在一项新的研究中，研究人员在肝脏外发现了一种新的干细胞来源，可以帮助治疗Alagille综合征患者。这一发现对Alagille综合征和一般的肝脏疾病（包括癌症）有广泛的生物医学意义。
2021-10-13
美国FDA批准Livmarli：首个治疗Alagille综合征(ALGS)相关胆汁淤积性瘙痒的药物!
Livmarli是一种口服顶端钠依赖性回肠胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂，导致更多胆汁酸从粪便中排除，减少胆汁酸介导的肝损伤和并发症。
2021-10-12
骨髓增生异常综合症(MDS)新药！德琪医药合作的新一代选择性核输出抑制剂(SINE)eltanexor进入2期研究!
今年5月底，德琪医药宣布，eltanexor的1/2期临床试验在中国完成首例患者给药。
2021-10-22
研究发现内侧苍白球电生理特征可预测梅杰综合症深部脑刺激治疗效果
梅杰综合症（Meige syndrome，MS）是一种罕见的颅颈部节段性肌张力障碍，症状通常发生于成年期，且女性较男性发病率高（比例约为1.6：1～3.3：1）。患者会出现睁眼困难、眨眼次数增加、精神障碍等症状，生活、社交等方面往往会受到严重影响。MS早期治疗方式包括口服药物（如抗胆碱能药、多巴胺拮抗剂等）和肉毒素-A局部注射。但部分患者对口服药物反应差且副
2021-09-23
口服ASBT抑制剂maralixibat欧盟申请上市：治疗Alagille综合征相关胆汁淤积性瘙痒!
maralixibat是一种口服顶端钠依赖性胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂，导致更多胆汁酸从粪便中排除，减少胆汁酸介导的肝损伤和并发症。
2021-09-14
骨髓增生异常综合症(MDS)新药！美国FDA授予罗氏/艾伯维Venclexta(维奈克拉)第6个突破性疗法认定!
在中国，Venclexta(唯可来®，维奈克拉)于2020年12月获批，治疗急急性髓性白血病(AML)。
2021-07-22
eprenetapopt+阿扎胞苷治疗TP53突变型骨髓增生异常综合症(MDS)和急性髓性白血病(AML)：疗效显著!
eprenetapopt是一款p53再激活剂，可重新激活突变型p53蛋白的活性，诱导程序性死亡。
2021-07-23