Cell Stem Cell：利用CRISPR/Cas9和iPSC技术构建出首个急性髓系白血病进展模型
2021年2月15日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国西奈山伊坎医学院等研究机构的研究人员构建出首个细胞模型来描绘急性髓系白血病（AML）从早期到晚期的演变过程。通过使用基因编辑技术来改变让细胞变成恶性肿瘤细胞的基因，他们能够确定早期疾病阶段的潜在治疗靶标。相关研究结果于2021年2月10日在线发表在Cell Stem Cell期刊上，论
Nat Commun：在异染色质中，TALEN的编辑效率是CRISPR-Cas9的5倍
2021年2月4日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国伊利诺伊大学香槟分校的研究人员利用单分子成像技术对基因组编辑工具CRISPR-Cas9和TALEN进行了比较。他们的实验显示，在基因组中紧密压缩的称为异染色质（heterochromatin）的部分，TALEN的编辑效率是CRISPR-Cas9的5倍。脆弱X综合征、镰状细胞贫血、β-地中
全球首创多发性骨髓瘤药物Selinexor（ATG-010）即将落地海南自贸港
近日，由德琪医药与成美药业联合主办的“希望从‘芯’开始——‘乐城先行’多发性骨髓瘤（MM）治疗药物selinexor引进博鳌新闻发布会”在海口举行。海南省药品监督管理局副局长黎运达，博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局副局长符祝，海南省卫生健康委员会健康产业对外合作局二级研究员李萍，哈尔滨血液病肿瘤研究所所长、中国临床肿瘤学会（CSCO）
基于CRISPR/Cas9的单细胞谱系追踪，揭示癌症异种移植物转移的速率、途径和驱动因子
2021年1月25日讯/生物谷BIOON/---当癌症局限于身体的一个部位时，医生通常可以通过手术或其他疗法进行治疗。然而，大部分与癌症有关的死亡，是由于它的转移倾向，发送自己的种子，可能在全身生根。转移的确切时刻转瞬即逝，迷失在肿瘤中发生的数百万次分裂中。美国怀特黑德研究所成员Jonathan Weissman说，“这些事件通常是不可能实时监测的。”如今，
新研究揭示CRISPR/Cas9除了作为基因编辑工具，还可作为调节开关调节基因活性
2021年1月23日讯/生物谷BIOON/---在一系列针对实验室培养的细菌开展的实验中，来自美国约翰霍普金斯大学的研究人员发现了证据，表明广泛使用的基因切割系统CRISPR-Cas9还有另一种作用---作为CRISPR-Cas9基因的自我调节开关。它调低或调弱CRISPR-Cas9活性的作用，可能会帮助科学家们开发出用于研究目的的细胞基因工程新方法。相关研
ATG-010三种治疗方案入选最新版NCCN多发性骨髓瘤诊疗指南
近日，德琪医药宣布，美国国家综合癌症网络（NCCN）于12月10日在最新版多发性骨髓瘤临床实践指南（NCCN Guidelines）中添加了三种selinexor（ATG-010）用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤（rrMM）患者的组合方案，分别为：基于BOSTON研究支持的SVd方案（selinexor+硼替佐米+地塞米松），基于STOMP研究支持的SDd方案
CRISPR-Cas9技术编辑的CAR-T细胞或能增强机体抵御血液癌症的潜力
2020年12月20日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，在2020年第62届美国血液学会年会(ASH)上，来自宾夕法尼亚大学的科学家们展示了他们最新的临床前研究结果，他们发现，利用CRISPR/Cas9技术敲除CAR-T细胞上能抑制T细胞激活的特殊蛋白或能增强工程化T细胞清除血液癌症的能力。研究人员敲除了CAR-T细胞上名为CD5的基因，随后将其输注回携
德琪医药ATG-010与R-GDP联用的2/3期临床试验申请获NMPA受理
12月7日，德琪医药宣布，NMPA已受理ATG-010（selinexor）联合R-GDP（SR-GDP）用于治疗复发难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（rrDLBCL）的临床试验申请。该试验是一项2/3期全球性多中心随机研究，旨在评价ATG-010联合R-GDP（SR-GDP）在复发难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤患者中的疗效及安全性（代号：XPORT-DL
临床首次证实CRISPR-Cas9技术可有效治疗镰刀型红细胞贫血和β-地中海贫血
镰刀型红细胞贫血（SCD）和β-地中海贫血（TDT）是两种常见的基因缺陷性疾病，其共同特点是由于珠蛋白基因的缺陷使血红蛋白中的珠蛋白肽链有一种或几种合成减少或不能合成，从而产生无效的血红蛋白。目前常见的治疗方法是输血（输入红细胞）或输入铁螯合剂，但易出现中毒现象，且不能从根本上治疗疾病，而唯一根治的方法——造血干细胞移植，却存在匹配的捐赠者稀缺的