新一代AAV基因疗法显著改善SMA小鼠寿命和运动功能
马萨诸塞州立大学医学院微生物学及生理系统副教授、该研究的首席作者谢军博士表示：静脉输注基因疗法已成功用于治疗SMA 1型患儿，但治疗年长患者将面临挑战，因为他们需要更多的病毒载体或存在抗AAV抗体。
2023-05-25
Cancer Cell：AAV疗法帮助免疫系统治疗脑肿瘤
研究团队表示，使用AAV-LIGHT疗法时，形成了三级淋巴结构（TLS），杀伤性T细胞可以被激活来对抗TLS中的肿瘤细胞。AAV-LIGHT疗法延长了胶质母细胞瘤小鼠模型的生存期
2023-05-17
新型AAV体系再次验明NeuroD1不能在体内介导神经元的转分化
GFAP微型启动子介导的AAV泄露表达并非是由于高病毒滴度所引起的, 而是由其携带表达的转化因子所决定 （与2021年Cell文章在大脑中的观察结果相类似）；
2023-05-23
基于AI的AAV衣壳库生成新方法，预测成功率近90%
近日，MIT-哈佛大学博德研究所（Broad Institute of MIT and Harvard）官网发布新闻稿，介绍了其载体工程化实验室如何通过结合机器学习方法解决基因治疗的关键问题&mdas
2023-05-15
刘如谦团队开发双AAV载体，首次实现体内多器官高效先导编辑
该研究开发了一种优化的双AAV递送系统，实现了前所未有的高效体内先导编辑，在小鼠大脑中实现了高达42%的编辑效率，在肝脏中的编辑效率高达46%，将体内先导编辑的效率提高了大约10倍
2023-05-09
碱基编辑进入“迷你时代”，杨辉团队开发出基于Cas9祖先IscB的微型碱基编辑器
该研究建立了enIscB-T5E和miBE作为基因组编辑的通用工具。更重要的是，miBE不仅具有高碱基编辑活性，还具有迷你尺寸的有点，有助于解决当前碱基编辑工具太大而无法被单个AAV载体递送的难题，为
2023-05-30
西湖大学马丽佳团队开发全新深度学习模型，精准预测SpCas9/gRNA活性及特异性
在多个GUIDE-seq测试数据集上相对于应用较广的CFD模型，AIdit_OFF无论特异性还是召回率表现的都更好，且将预测gRNA脱靶位点的精准率平均提高了2.6倍。
2023-05-25
科研人员鉴定和克隆番茄热稳定抗根结线虫基因Mi-9
根结线虫病是番茄生产上一种毁灭性病害，每年造成巨大的经济损失。尽管杀线虫剂在农业生产中被广泛应用，但基于成本和环保的角度考虑，利用寄主的抗性是最有效和可持续性的防控措施。
2023-05-10