Cell子刊：仇子龙团队开发AAV基因疗法，逆转自闭症相关症状
该研究揭示了 CSNK2B 基因单倍剂量不足导致自闭症与癫痫的机制，开发了 AAV-CSNK2B 基因疗法，显著逆转了疾病表型，并建立了无创、可转化的脑电图生物标志物。
2026-05-31
云舟生物与Lir Therapeutics达成战略合作，以AI+实验闭环加速AAV衣壳临床转化
2026年8月18日，云舟生物和致力于利用人工智能推动病毒载体工程创新的Lir Therapeutics宣布达成战略合作。
2026-08-19
2026年8月Science期刊精华
2026-08-31
2026年8月Cell期刊精华
2026-08-28
Nat Med：AAV基因疗法突破"单次禁区"，复旦大学舒易来团队实现OTOF耳聋二次给药
研究数据为先天性耳聋患者重复给予AAV1-hOTOF基因疗法的安全性和有效性提供了初步证据。需要更长的随访时间和更大的队列来进一步确认重复基因治疗的安全性和有效性。
2026-07-08
成都金唯科生物在AAV眼科基因治疗取得重要进展，临床研究结果发表新英格兰医学杂志
今日，成都金唯科生物科技有限公司自主研发的AAV基因治疗药物JWK002注射液治疗X连锁视网膜劈裂症（X-Linked Retinoschisis，XLRS）的临床研究成果，以原创性论著形式正式发
2026-07-31
这8家公司值得推荐！
2026-08-14
8月 Nature杂志重磅级亮点研究成果解读！
2026-08-26
Nature Medicine：西安交大吴岳/袁祖贻团队发布AAV基因治疗临床实验结果，一次治疗，长期降血脂
结果显示，该疗法的耐受性良好，未出现与载体相关的严重不良事件。其中高剂量治疗患者在治疗 3 周后，LDL-C 持续下降，从 11 mmol/L 降至 <1.8 mmol/L，达到指南推荐目标值以下。
2026-06-07
西安交通大学吴岳等发布AAV基因治疗临床实验结果
该研究开发了一种旨在肝脏中表达LDLR的腺相关病毒基因疗法，并在实验动物及HoFH患者中评估了其降低LDL-C水平的安全性和有效性。
2026-06-24