Adv Sci:精准"逆向投递"直接通路,浙江大学研究团队合作开发AAV工具包,让D1-MSN靶向调控成为可能
为实现对D1-MSNs的特异性解剖定位与功能探究,本研究构建了一套腺相关病毒(AAV)工具包,并证实这套工具包可对直接通路进行靶向调控,诱导通路特异性行为学改变,并逆转帕金森病小鼠模型的运动功能缺损。
2026-07-07
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2026-08-09
Cell:AAV基因治疗新突破,路中华/姜玉武/刘太安等开发AAVLINK技术,实现大基因高效递送
AAVLINK 技术不仅解决了 AAV 递送大基因的难题,还以高效、安全、灵活的特点脱颖而出,有望为多种遗传病带来新的治疗希望。
2026-02-01
Cell:突破载荷极限,路中华/姜玉武提出新型基因治疗策略,攻克AAV高效递送长基因的难题
该研究设计了一种称为易位连锁AAV(AAV link)的策略,利用Cre/lox介导的分子间DNA重组来克服货物大小的限制,建立了一个强大的方法来促进使用AAVs运送大量基因。
2026-01-30
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2026-08-14
软蛋白与8重HMO有话说
2026-08-10
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2026-08-10
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2026-08-11
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2026-08-12
张磊/杨仁池团队领衔完成:AAV基因疗法治疗血友病A的首个安全性及有效性临床评估,为患者提供新希望
GS001 输注是安全且耐受性良好的,使因子 VIII 水平显著升高。在预处理时使用糖皮质激素和他克莫司可能通过抑制诱导的免疫反应而获益,从而在不增加感染风险的情况下增强转基因表达。
2026-03-17