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Cell子刊:仇子龙团队开发AAV基因疗法,逆转自闭症相关症状

该研究揭示了 CSNK2B 基因单倍剂量不足导致自闭症与癫痫的机制,开发了 AAV-CSNK2B 基因疗法,显著逆转了疾病表型,并建立了无创、可转化的脑电图生物标志物。

2026-05-31

Cell:AAV基因治疗新突破,路中华/姜玉武/刘太安等开发AAVLINK技术,实现大基因高效递送

AAVLINK 技术不仅解决了 AAV 递送大基因的难题,还以高效、安全、灵活的特点脱颖而出,有望为多种遗传病带来新的治疗希望。

2026-02-01

Cell:突破载荷极限,路中华/姜玉武提出新型基因治疗策略,攻克AAV高效递送长基因的难题

该研究设计了一种称为易位连锁AAV(AAV link)的策略,利用Cre/lox介导的分子间DNA重组来克服货物大小的限制,建立了一个强大的方法来促进使用AAVs运送大量基因。

2026-01-30

Nature Medicine:西安交大吴岳/袁祖贻团队发布AAV基因治疗临床实验结果,一次治疗,长期降血脂

结果显示,该疗法的耐受性良好,未出现与载体相关的严重不良事件。其中高剂量治疗患者在治疗 3 周后,LDL-C 持续下降,从 11 mmol/L 降至 <1.8 mmol/L,达到指南推荐目标值以下。

2026-06-07

登上Cell子刊封面:复旦大学开发出最强Fanzor基因编辑系统,单个AAV递送,实现高效体内基因编辑

以 CRISPR-Cas9 和 CRISPR-Cas12 系统为代表的可编程核酸酶能够对目标 DNA 进行精确的基因编辑。

2025-12-01

张磊/杨仁池团队领衔完成:AAV基因疗法治疗血友病A的首个安全性及有效性临床评估,为患者提供新希望

GS001 输注是安全且耐受性良好的,使因子 VIII 水平显著升高。在预处理时使用糖皮质激素和他克莫司可能通过抑制诱导的免疫反应而获益,从而在不增加感染风险的情况下增强转基因表达。

2026-03-17

轻盈新境,自在互联:科利耳Nucleus™ 8让佩戴从容无忧,互联尽显自信

  对于人工耳蜗植入者而言,声音处理器的佩戴是否舒适牢靠、隐蔽美观、小巧无负担直接影响着日常生活、学习与社交的质量,尤其是正处于成长关键期的学龄听损人群。他们需在课堂听讲、操场奔跑、同伴交流中全天候保

2026-03-17

科利耳Nucleus™ 8声音处理器:听觉科技成就自信少年

科利耳全新推出的 Nucleus™8声音处理器,正是为这一关键成长期听损少年量身打造的聆听伙伴。它以 “更小巧、更智能、连接无界” 的技术优化创新,不仅要让孩子“听见”,更让他们听得清晰、轻松、自信,

2026-02-11

JAMA子刊:运动+睡眠指导 1+1>2,年轻女性 8 周收获优质睡眠+代谢改善

将高强度循环训练(HICT)与睡眠健康(SH)干预相结合,能产生显著的协同效应,其改善睡眠和心脏代谢健康的效果远超单一干预,为久坐、睡眠不佳的年轻女性带来了 “1+1>2” 的健康增益。

2026-03-23

Cell:新的图谱绘制了衰老大脑中8个区域和36种细胞类型的表观遗传变化

对脑细胞进行整体分析会丢失细胞类型特异性,这使得单细胞分析成为一种强大的工具。因此,索尔克研究所的研究人员着手创建迄今为止最全面的单细胞、多组学脑成像数据集。

2026-03-13