最新临床数据显示，AAV基因疗法可显著减缓亨廷顿症，uniQure股价大涨
uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示，这是针对亨廷顿症的首次临床试验，显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。
2024-07-13
AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
2024年8月Cell期刊精华
甲状腺激素通过重新连接大脑回路来刺激探索的动力、科学家发现油酸竟可恢复健康的阴道微生物组、4年后再发Cell论文，科学家首次提供直接证据表明新型糖偶联物glycoRNA确实存在
2024-08-30
2024年8月Science期刊精华
开发出一种创新技术，可在单分子水平上分析复杂生物过程的动态变化、新研究揭示迄今为止发现的最大蛋白的合成机制、在出生之前，哺乳动物大脑中的脑细胞如何形成精确神经回路
2024-08-29
AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业，成立两家公司，开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
2024-08-06
Cell：超越AAV和LNP，全新核酸递送平台——蛋白脂质载体（PLV），有望开启基因治疗新时代
结果显示，系统性注射FAST-PLV递送的follistatin DNA，可显著提高血液中卵泡抑素的水平，并显著增加肌肉质量和握力。
2024-09-18
8月Nature杂志重磅级亮点研究解读！
为什么牛犊刚出生就会走路但人类却不行？Nature：科学家揭秘机体肌肉收缩背后的详细分子细节！大脑如何以假乱真？Nature：科学家揭示安慰剂疼痛缓解效应背后，一条独特的疼痛调控路径
2024-08-30
Cell子刊：胥春龙团队等改造IscB-ωRNA基因编辑系统，通过单个AAV递送治疗遗传病
该研究成功地通过工程改造转座子相关的CRISPR祖先系统：IscB-ωRNA系统，提高了IscB-ωRNA的基因敲除和碱基编辑效率，并在小鼠代谢疾病模型中验证了优化的IscB-ωRNA系统用于基因编辑
2024-11-22
Science | 突破血脑屏障：新型AAV载体为大脑疾病基因治疗带来新选择
该研究设计了一种AAV衣壳，BI-hTFR1，它能结合人类转铁蛋白受体（TfR1），这种蛋白在血脑屏障（BBB）上表达。
2024-05-22