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柳叶刀:柴人杰团队通过AAV基因疗法成功恢复成年耳聋患者听力

结果表明,即使是患有 OTOF 相关耳聋的成年患者,也能从基因治疗中获益。基因疗法可能比人工耳蜗植入术提供更自然的听力,有可能为老年患者更快带来功能上的益处。

2025-03-11

柳叶刀:AAV基因疗法,帮助遗传性失明儿童重见光明

该研究首次证明了 AIPL1 基因疗法在儿童中的安全性和有效性,能够显著改善视力及生活质量,此外,视力的改善还可能促进儿童语言、社交和运动能力的正常发展。

2025-02-24

精准选择AAV载体实现个性化基因治疗

通过对正常肝脏和脂肪肝肝脏的比较,研究人员发现,脂肪肝对AAV载体的转导效率和特异性有显著影响,不同AAV载体的转导表现也因病理状态的不同而变化。

2025-02-03

Cell子刊:舒易来团队报道AAV基因治疗后,遗传性耳聋患者的听力恢复情况

这项研究表明,PTA 是评估 DFNB9 患者在基因治疗后听力恢复的主观工具,而 ABR 和 ASSR 是评估 DFNB9 患者在基因治疗后听力恢复的客观工具,三者结合可以有效进行听觉评估。

2025-05-30

8篇Cell及其子刊论文构建出一系列增强子AAV载体,用于研究大脑疾病

快速增长的脑细胞类型增强子AAV载体集合,具有前所未有的标记强度和特异性,为在多种哺乳动物模型生物中,甚至可能在人类中,实现新的脑细胞类型靶向和扰动提供了巨大希望。

2025-05-27

张锋最新论文:蛋白质设计超小型表观遗传编辑器,单个AAV递送,实现体内持久表观基因编辑

该研究通过整合直系同源物筛选、进化和结构引导相结合的蛋白质工程方法、RNA 工程以及基于深度学习的结构预测,对 IscB 蛋白及其向导 RNA(ωRNA)进行工程化改造,从而生成了NovaIscB。

2025-05-10

Nature子刊:人工智能加速AAV开发,设计更好的基因治疗递送载体

研究团队表示,该研究开发的机器学习模型有望帮助其他研究团队创造靶向肝脏或是专门避免靶向肝脏的基因疗法。

2024-10-15

Cell子刊:Fengfeng Bei/蒲军/范先群团队证实,这种新型AAV可用于呼吸系统和肺部疾病的基因治疗

该研究表明,AAV.CPP.16 对跨物种的呼吸道组织具有高度嗜性,并验证了通过鼻腔给药 AAV.CPP.16 递送的基因补充和基因编辑疗法,用于治疗特发性肺纤维化和病毒感染。

2025-05-26

Cell子刊:胥春龙团队等改造IscB-ωRNA基因编辑系统,通过单个AAV递送治疗遗传病

该研究成功地通过工程改造转座子相关的CRISPR祖先系统:IscB-ωRNA系统,提高了IscB-ωRNA的基因敲除和碱基编辑效率,并在小鼠代谢疾病模型中验证了优化的IscB-ωRNA系统用于基因编辑

2024-11-22

Cell:超越AAV和LNP,全新核酸递送平台——蛋白脂质载体(PLV),有望开启基因治疗新时代

结果显示,系统性注射FAST-PLV递送的follistatin DNA,可显著提高血液中卵泡抑素的水平,并显著增加肌肉质量和握力。

2024-09-18