Sarepta公司第3款反义寡核苷酸疗法获FDA批准上市
罕见病精准基因治疗领域领导者Sarepta公司宣布，FDA已批准反义寡核苷酸药物AMONDYS 45 (casimersen)上市，用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗。这是Sarepta获批的第3款反义寡核苷疗法。此前，Sarepta的反义寡核苷疗法依特立生已于2016年9月获FDA批准用于治疗经证实具有51外显
齐鲁「唑来膦酸注射液」通过一致性评价
国家药监局官网显示，齐鲁唑来膦酸注射用浓溶液（5ml：4mg）通过一致性评价，成为该规格首家过评企业。此规格对应适应症为：①与标准抗肿瘤药物治疗合用，治疗实体肿瘤骨转移患者和多发性骨髓癌患者的骨骼损害。②治疗恶性肿瘤引起的高钙血症。唑来膦酸为第三代双膦酸盐，与第一、二代相比，具有抗骨吸收作用更强、 降低骨相关事件发生率疗效更优的临床优
PNAS：服用超长链多不饱和脂肪酸可改善视觉和视网膜功能
油酸等单不饱和脂肪酸（MUFA）和亚油酸、亚麻酸等多不饱和脂肪酸（PUFA）是对人体健康极为重要的必需脂肪酸，其可以保持细胞膜的相对流动性、降低血液中的胆固醇和甘油三酯，同时也是大脑和神经的重要营养成分。有研究发现，在脊椎动物中还存在一种长于26个碳原子的超长链多不饱和脂肪酸（VLC-PUFA），其同时具有MUFA和PUF
苑东生物枸橼酸咖啡因注射液通过注射剂质量和疗效一致性评价
2月24日，苑东生物发公告，公司于近日收到国家药监局核准签发的化学药品“枸橼酸咖啡因注射液”的《药品补充申请批准通知书》，该品种用于治疗早产新生儿原发性呼吸暂停。枸橼酸咖啡因注射液于 1997 年 12 月 31 日在法国获准用于治疗早产新生儿原发性呼吸暂停。1998 年 9 月获得美国孤儿药资格，并于 1999 年 9 月 21 日
Metabolic Engineering：代谢工程合成辅酶烟酰胺腺嘌呤二核苷酸取得研究成果
近期，江南大学生物工程学院穆晓清副教授课题组在辅酶烟酰胺腺嘌呤二核苷酸合成方面取得重要进展，研究成果“Improving the production of NAD+ via multi-strategy metabolic engineering in Escherichia coli”正式发表于Metabolic Engineer
研究揭示莲子心黄酮碳苷合成的分子机制
黄酮碳苷是类黄酮化合物的一个重要分支，其具有独特的化学结构、广泛的生理活性和显着的药理活性，近年来受到广泛关注。目前，学界已对一些植物来源的黄酮碳苷进行了结构鉴定，但对黄酮碳苷生物合成的分子机制知之甚少。莲（Nelumbo），又称为荷花，是一种药食同源的水生植物，其荷叶、藕节、莲子、莲子心、莲房和莲须皆可入药，但药效不同。
Metabolites：胆汁酸或在帕金森疾病发病过程中扮演着神奇的角色！
2021年2月5日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Metabolites上的研究报告中，来自美国温安洛研究所等机构的科学家们通过研究发现胆汁酸的产生或在帕金森疾病发生过程中扮演着未知的角色；那么到底这是为何呢？研究者发现，肠道微生物组的改变或会通过促进酸的有毒形式的合成来改变胆汁酸的产生。这种变化仅在帕金森疾病患者中可见，而在健康对照
Respiratory Res：透明质酸有助于治疗慢性肺病
美国国立卫生研究院及其合作者的研究人员发现，吸入无碎片的透明质酸可改善患有慢性阻塞性肺疾病（COPD）的患者的肺功能。透明质酸是生物组织分泌的一种糖，可作为细胞的支架，也可在化妆品中用作皮肤保湿剂和鼻喷雾剂，以滋润肺呼吸道。透明质酸被用作治疗方法，缩短了重症监护中的COPD患者需要呼吸支持的时间，减少了他们在医院的住院天数，并通过减少住院时间节省了经济成本。
Sci Adv：多摄入饱和脂肪酸有助于缓解胰腺炎
来自梅奥诊所，圣路易斯大学医学院和华盛顿大学医学院的一组研究人员发现了证据，表明食用饱和脂肪食物的人如果患有胰腺炎，其症状可能会更少。该小组在《Science Advance》杂志上发表的论文中描述了胰腺炎患者及其饮食数据的比较结果。
美国FDA批准Carbaglu：首个治疗丙酸血症和甲基丙二酸血症相关急性高氨血症的药物！
Carbaglu是第一个也是唯一一个FDA批准的治疗PA和MMA引起的急性高氨血症的药物，与安慰剂相比，可快速降低血氨水平。