柳叶刀：AAV基因疗法，帮助遗传性失明儿童重见光明
该研究首次证明了 AIPL1 基因疗法在儿童中的安全性和有效性，能够显著改善视力及生活质量，此外，视力的改善还可能促进儿童语言、社交和运动能力的正常发展。
2025-02-24
Cell Host & Microbe：新型免疫靶向性策略或有望控制机体肺结核的进展
研究发现，结核分枝杆菌在肺部的繁殖是通过将宿主机体的免疫反应的一个方面转化为对自身生存和复制的帮助来实现的，在这期间促进了中性粒细胞胞外诱捕网（NETs）的产生。
2025-01-17
新型A-G碱基编辑器精准“修正”线粒体遗传缺陷
本研究成功锻造出了一款堪称“史上最强”的线粒体A-to-G碱基编辑器（eTd-mtABEs），不仅将编辑效率提升至前所未有的87%，比初代工具高出145倍，更解决了致命的脱靶风险。
2025-06-12
靶向ERBB4信号或成破局利剑
原本占主导的肾上腺能肿瘤细胞（ADRN样）被大量清除，而残余的癌细胞却悄然转向两种生存策略——高度分化的神经元样细胞以“休眠”状态蛰伏，或激活间充质样（MES样）基因模块提升耐药性。
2025-04-20
Nature子刊：靶向清除衰老肝细胞，治疗脂肪肝及多器官功能障碍
这些发现证实了 SHGS+ 肝细胞是 MASLD 的关键驱动因素，并突显了靶向衰老细胞的潜在治疗策略在肝病及其他疾病中的应用前景。
2025-04-02
Nature子刊：新型LNP，靶向骨髓造血干细胞递送mRNA
数据表明，在不使用靶向配体修饰的情况下，使用脂质纳米颗粒（LNP）靶向非人灵长类动物的造血干细胞（HSC）和造血干细胞/祖细胞（HSPC）进行体内mRNA的递送是可行的。
2024-12-01
GSK与Rgenta达成合作，开发靶向RNA小分子疗法
根据协议条款，Rgenta将获得高达4600万美元的现金预付款和行权前里程碑付款，该公司有可能通过选择权行使、研究、开发、监管和商业化里程碑付款，以及分级专利费和潜在股权投资，获得高达近5亿美元收益。
2024-12-11
