戈谢病基因疗法！AVROBIO公司基于慢病毒的体外基因疗法AVR-RD-02获美国FDA孤儿药资格
2019年10月25日讯 /生物谷BIOON/ --AVROBIO是一家临床阶段的基因治疗公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其基因疗法AVR-RD-02治疗戈谢病（Gaucher disease）的孤儿药资格（ODD）。AVR-RD-02是由患者自身的造血干细胞组成，这些干细胞经过基因改造可表达葡萄糖脑苷脂酶（GCase），这种酶在戈谢病患者体内缺乏。目前，AVROBIO
科学家绘制出甲型流感病毒基因组结构图
甲型流感病毒已经对人类健康构成重大威胁。近日，发表在Nature Microbiology上的一项研究，一个来自英国、澳大利亚和美国的国际科学家团队绘制出甲型流感病毒基因组的结构图，并描述了他们对病毒的遗传分析以及所了解到的情况。随着时间的推移，微生物学家和各国的卫生官员都担心未来致命性流感病毒会更加容易传播，甚至这种病毒会引发大规模流行，导致全世界数百万人死亡。因此，科学家们继续深入
Nat Microbiol：科学家成功绘制出甲型流感病毒基因组的结构
2019年8月1日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Microbiology上的研究报告中，来自英国、澳大利亚和美国的科学家们通过研究绘制出了甲型流感病毒基因组的结构，文章中，研究人员描述了他们对甲型流感病毒的遗传分析以及其基因组的特性。图片来源：CDC随着时间推移，微生物学家们和卫生官员都非常担心未来致命性的流感病毒会很容易发生扩散传播，诸如此类病毒可能会引发
Nature：揭示病毒基因组如何包装在病毒衣壳内部
2019年6月2日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自芬兰赫尔辛基大学和英国牛津大学等研究机构的研究人员首次破译了病毒基因组如何在病毒衣壳内包装。相关研究结果于2019年5月29日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“Multiple liquid crystalline geometries of highly compacted nucleic acid in a dsRNA
CD47为慢病毒载体披上隐形斗篷 或助肝靶向基因疗法逃脱先天免疫
在一些血友病基因疗法中，腺相关病毒(AAV)作为载体来递送表达功能凝血因子的基因。这种方法的一个局限性是，大多数人已经对AAV产生了自然免疫，这可能使治疗无效。近日，由意大利米兰San Raffaele Telethon基因治疗研究所的科学家们领导的一个小组发现了一种可能的方法：通过欺骗免疫系统来改善血友病基因疗法的递送。他们利用天然抑制剂CD47整合到慢病毒载体(LVs)
非病毒手段开发CAR-T疗法 Kite扩展合作
3月2日，吉列德科学（Gilead Sciences）旗下子公司Kite宣布，该公司修订并扩大了与MaxCyte的CAR-T合作协议。于2018年11月，两家达成了授权Kite非独家使用MaxCyte的流式电穿孔技术（flow electroporation），这一无需使用病毒转染的细胞工程技术的首次协议。修订后的协议将确保在针对多达10个靶标的CAR-T疗法中，Kite拥有使用Max
研究解析寨卡病毒基因组RNA二级结构图谱并发现调控RNA病毒传播的新型分子机制
近期清华大学生命科学学院张强锋课题组、药学院谭旭课题组在《细胞宿主与微生物》（Cell Host & Mircobe）期刊在线发表题为《寨卡病毒基因组RNA结构的综合分析揭示了病毒感染性的关键决定因素》（Integrative Analysis of Zika Virus Genome RNA Structure Reveals Critical Determinants of Viral
帕克免疫研究所达成研发协议 开发溶瘤病毒基因疗法
今日，PsiOxus Therapeutics公司与帕克癌症免疫疗法研究所（The Parker Institute for Cancer Immunotherapy）联合宣布，将合作展开一项研究，利用PsiOxus公司基于病毒的基因疗法，治疗对免疫疗法产生抗性的实体瘤。癌症免疫疗法是癌症治疗领域的一个重大突破，但是免疫疗法并不是对所有癌症类型都有效。在治疗实体瘤方面，如何克服肿瘤微环
艾伯维泛基因型疗法Mavyret 8周方案治疗代偿性肝硬化丙肝病毒学治愈率达100%
2018年11月14日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物技术巨头艾伯维（AbbVie）近日在美国旧金山召开的第69届美国肝病研究学会年会（AASLD）年会上公布了泛基因型丙肝药物Mavyret（glecaprevir/pibrentasvir，G/P）治疗初治（未接受治疗）且伴有代偿性肝硬化丙肝患者的IIIb期临床研究EXPEDITION-8的新数据。EXPEDION-8是一项正在进行的非随机
寨卡病毒基因工程疫苗研究取得进展
近期，中国科学院上海巴斯德研究所在寨卡病毒基因工程疫苗研究中取得新进展。相关成果Insect cell-produced recombinant protein subunit vaccines protect against Zika virus infection（《昆虫细胞生产的重组蛋白亚单位疫苗能够预防寨卡病毒感染》）于4月19日在国际学术期刊Antiviral Research 在线发表