“隐性缺氧”导致了大量COVID-19患者死亡，但还有希望
2020年5月6日讯 /生物谷BIOON /——当医生看到越来越多的COVID-19患者时，他们注意到一个奇怪的趋势：患者的血氧饱和度极低，但他们几乎无法呼吸。这些患者病情严重，但他们的疾病不像典型的急性呼吸窘迫综合征(ARDS)，一种2003年非典冠状病毒和其他呼吸道疾病爆发时出现的肺衰竭。他们的肺显然不能有效地为血液充氧，但这些病人很警觉，感觉也相对较好，
“重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液”II期临床结果公开
近日，由北京诺思兰德生物技术股份有限公司研发的基因治疗药物“重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液”（NL003）治疗严重肢体缺血（CLI）的II期临床研究结果发表于《MolecularTherapy》第27卷，第12期（2158-2165页）。该杂志由美国基因与细胞治疗学会主办，主要发表分子治疗领域的重大研究成果，其2018年度影响因子为
EB-101进入III期临床，治疗隐性遗传性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)！
2020年01月15日讯 /生物谷BIOON/ --Abeona Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发治疗严重疾病的基因疗法和细胞疗法。近日，该公司宣布，已获得来自斯坦福大学的机构审查委员会（IRB）批准，启动关键性III期VIITAL试验，评估EB-101治疗隐性遗传性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB），这是一种以皮肤起水泡
沙门氏菌竟会在肠道中促进抗生素耐药性质粒的传播！
2019年9月10日讯 /生物谷BIOON /——通过突变或获得耐药质粒等遗传物质而出现的耐药细菌是一个重大的公共卫生问题。持久性细菌是一种个细菌亚群，它们通过可逆地调整自身的生理结构而躲过抗生素的杀伤作用存活，并能促进耐抗生素突变体的出现。近日来自苏黎世联邦理工学院（ETH Zurich）的Médéric Diard和Wolf-Dietrich Hardt领导的研究团队研究了持久性细菌是否也能促
科学家发现孤独症可能有5%源自基因隐性突变
孤独症（Autism spectrum disorder，ASD）是一种广泛的神经发育障碍疾病。典型的孤独症行为主要表现为社会交往障碍、言语和非言语交流缺陷、兴趣狭窄和重复刻板行为等临床特征。目前已成为世界上人数增长最快的严重性病症，发病率高达1/59。全基因组关联研究和大规模测序研究发现基因组中常见变异和罕见的新生突变（de novo variants）与ASD有关，而隐
质粒介导的抗生素抗性基因的环境扩散研究获进展
人类病原菌中抗生素抗性水平的升高给全球人类的健康带来了巨大的威胁。由于可用药物不能有效杀死耐药性致病菌，全球每年约70万人死于耐药菌感染。除了临床环境，土壤中检测到的抗生素抗性基因的多样性和丰度也在不断攀升。与以往环境领域所关注的重金属、有机污染物等不同，抗生素抗性基因这一新型污染物不仅能在宿主细菌中伴随细菌增殖而增加丰度，还会通过基因突变和基因水平转移增加多样性、宿主范围及丰度。质粒接合是基因水
全球首个无质粒、非病毒CD19 CAR-T诞生
Applied DNA Sciences子公司LineaRx通过专有的非病毒、无质粒平台（non-viral， plasmid-free ；NVPF）在人类CAR-T细胞中实现抗CD19表达，开创新一代更快、更经济的细胞治疗药物。据该公司所知，这一开创性的事件首次表明人类T细胞利用可扩展PCR（聚合酶链式反应）制造工艺生产的线性DNA从基因构建体表达抗CD19 CAR。该公司将这一进展
PLoS Pathog：不同的HIV-1毒株传染性差异可能取决于它们靶向的细胞受体CCR5性质
2018年12月8日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，法国研究人员发现不同的HIV-1毒株可能在它们结合的CCR5分子的性质方面存在差异，这影响它们能够感染哪些细胞和它们侵入细胞的能力。正如这些作者所指出的那样，这些发现对开发出靶向CCR5的HIV-1侵入抑制剂产生影响。相关研究结果于2018年12月6日发表在PLoS Pathogens期刊上，论文标题为“CCR5 structural
隐性基因仅导致大约5%的发育障碍病例
2018年11月12日/生物谷BIOON/---在“解密发育障碍（Deciphering Developmental Disorders, DDD）”研究中，英国和爱尔兰的研究人员发现在英伦三岛中，仅一小部分罕见的未确诊的发育障碍是由隐性基因引起的。他们估计仅5％的患者遗传了父母双方的致病性基因突变，这比之前想象的要少得多。这将指导研究，并可能更好地了解未来怀孕的风险。他们还揭示出两种新的隐性遗传
诺思兰德全球首次实现裸质粒基因治疗药物500L规模化生产
据悉，北京诺思兰德生物技术股份有限公司近日完成“重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液”Ⅲ期临床用样品制备，其生产规模为500L。据调查，500L规模的裸质粒基因治疗药物制备是迄今为止全球范围内首次达到的最大生产规模。裸质粒是指没有结合蛋白、脂类或者对其有保护作用其他分子的质粒DNA，因其具有自主复制的能力，并可以表达所携带的遗传信息，被用于生物制药、农业、食品等行业，尤其在生物