FDA优先审评 全球首个PNH长效补体抑制剂有望尽快上市
8月20日，罕见疾病药物开发商Alexion Pharmaceuticals公布称，美国FDA已经接受了在研药物ALXN1210（Ravulizumab）用于阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）的生物制品许可申请（BLA），同时基于公司使用了罕见疾病优先审评券，FDA给予的PDUFA日期为2019年2月18日，这将比标准12个月的审评时间提前4个月。本次BLA所依据的研究数据为两项临床3期研究的综合数
安进降胆固醇药物PCSK9抑制剂瑞百安®在华获批
为纯合子型家族性高胆固醇血症患者提供创新治疗方案2018年8月8日，中国上海——今日，安进中国宣布，瑞百安®（英文名Repatha®，通用名 依洛尤单抗evolocumab）注射液已于7月31日获得国家药品监督管理局（原国家食品药品监督管理总局）批准，成为首个在中国获批用于治疗成人或12岁以上青少年纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）的PCSK9抑制剂。前蛋白转化酶枯草溶菌素
Anal Chem：开发出高通量荧光测试方法来筛选CRISPR/Cas9抑制剂
2018年8月25日/生物谷BIOON/---CRISPR/Cas9基因编辑技术可能有朝一日治疗目前被认为是无法治愈的疾病。负责切除致病性的DNA片段的Cas9蛋白长期留在体内是不安全的。这就是为什么科学家们正在寻找方法来缩短这种蛋白在消除它的靶标后停留在体内的时间。为了这个目的，在一项新的研究中，来自美国桑迪亚国家实验室的研究人员开发出首个同类型的测试方法，它能够廉价地快速准确地筛选数千种分子是
Soliris升级版产品ALXN1210在美国进入优先审查，将成首个长效补体抑制剂
2018年08月21日讯 /生物谷BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理ALXN1210治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）的生物制品许可申请（BLA），并将进行优先审查。今年6月，Alexion向FDA递交BLA的同时，也递交了一张优先审评券，该券可加速ALXN1210的审查周期，由标准的12个月审查时间缩
研究表明：PCSK9抑制剂不仅是降脂神药，而且抗炎效果神奇！
已知PCSK9抑制是动脉粥样硬化的新治疗策略，其降低LDL胆固醇。来自卡罗林斯卡研究所的研究，去年在ESC大会上发表，现在发表在“内科学杂志”上，显示PCSK9抑制剂可以通过免疫机制改善心血管疾病，而这些免疫机制与LDL降低无关。动脉粥样硬化是一种慢性炎症过程，涉及免疫系统细胞如T细胞和树突状细胞。降脂他汀类药物通常用于治疗这种疾病，近年来一类抑制PCSK9（前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶抑制剂9）的
发现一种广谱的CRISPR/Cas9抑制剂
图片来自Cell, doi:10.1016/j.cell.2017.07.0372017年9月10日/生物谷BIOON/---如果说CRISPR复合物听起来很熟悉，那是因为它们是新一波基因组编辑技术的最前沿。CRISPR/Cas系统是目前发现存在于大多数细菌与所有的古菌中的一种免疫系统，被用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。在CRISPR/Cas系统中，CRISPR是规律间隔性成簇短
PCSK9抑制剂上市，他汀类药物还有戏吗？
近日，美国安进制药公布了依伏库单抗（Evolocumab）治疗心脏疾病的关键III期临床试验数据，表明依伏库单抗联合他汀类药物能够显着降低患者的冠状动脉粥样硬化症。依伏库单抗是PCSK9抑制剂，商品名Repatha。新型降胆
安进公布PCSK9抑制剂Repatha III期临床试验新数据，首次表明能显著改善动脉粥样硬化
近日，安进公布了PCSK9抑制剂Repatha治疗心脏疾病的关键III期临床试验数据，表明该药物能够显著去除动脉粥样硬化斑块，这一数据首次说明Repatha除了降低胆固醇之外，能够改善动脉粥样硬化症状。
辉瑞PCSK9抑制剂类降脂药bococizumab 4个降脂III期临床获得成功
PCSK9抑制剂被视为他汀类之后降脂领域取得的最大进步，提供了一种全新的治疗模式来对抗LDL-C。