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HGT:科学家开发出一种有望增强镰状细胞贫血症基因疗法的新型策略

本文研究结果表明,将脐带血祖细胞、GLOBE-AS3载体(慢病毒载体)和环孢素进行结合或许是一种有望治疗镰状细胞贫血症的有前途的手段。

2024-12-08

镰状细胞病治疗更温和,新载体铸就“超级血红蛋白”!

这项I/II期临床试验,大胆摒弃了传统的“毁灭式”清髓,转而采用了一种“减毒预处理”(Reduced-Intensity Conditioning, RIC)方案,仅使用单剂量的美法仑。

2025-06-02

Nature Medicine:别让“贫血”偷走你的“心”!心衰患者补铁新策略,权威研究重磅发布

这项具有里程碑意义的研究成果的发布,不仅为心衰合并缺铁的患者带来了新的治疗选择,更重要的是,它为我们揭示了心衰管理的新理念。

2025-04-02

邦耀生物基因治疗的首例外籍镰刀型细胞贫血病患者顺利出院

目前,BRL-101基因治疗的首例重型地贫患儿至今治愈已超4年,这也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。

2024-12-07

一名镰状细胞病患者在碱基编辑临床试验中死亡,Beam公司称死亡事件与碱基编辑无关

2023年12月,美国FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市,用于治疗治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病(SCD)患者。

2024-11-10

李湘盈/高晓飞/童向民团队发现抗癌药物BRAF抑制剂可增强红细胞生成和治疗贫血

该研究强调了BRAFi是一种潜在的治疗候选药物,可促进贫血的恢复或促进体外红细胞生成。

2024-12-07

辉瑞撤回已上市的镰状细胞病治疗药物,曾斥资54亿美元收购

Oxbryta是一款每天一次的口服药物,通过增加血红蛋白对氧气的亲和力,抑制导致溶血和溶血性贫血的镰状血红蛋白聚合以及由此产生的红细胞镰状化和红细胞破坏过程,从而发挥治疗作用。

2024-10-01

新英格兰医学杂志:康诺亚自主研发CM336(BCMAxCD3双抗)在治疗自身免疫性溶血性贫血中显示优异疗效

2025年6月11日,中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)施均教授团队在《New England Journal of Medicine》期刊(新英格兰医学杂志,IF=96.3)在线

2025-06-13

《癌细胞》:难怪骨转移那么难治!南京大学团队发现,癌细胞“黑化”中性粒细胞,压制骨转移灶T细胞抗癌能力

只要阻断DKK1,就可以促进中性粒细胞成熟,从而改善免疫微环境,诱导骨转移灶缩小,并增强多种骨转移小鼠模型对免疫治疗的反应。

2025-08-21

《癌细胞》:教科书又要改了!中国科学家首次发现,树突状细胞竟能清除中性粒细胞胞外陷阱,促进T细胞入瘤抗癌

树突状细胞不仅能通过呈递抗原激活抗肿瘤免疫,还能通过“铲恶锄奸”改善抗肿瘤免疫。

2025-08-18