镰状细胞病（SCD）重大进展！GBT新药voxelotor III期临床获得成功！
2018年6月28日讯 /生物谷BIOON/ --Global Blood Therapeutics（GBT）生物制药公司近日宣布已完成了实验性药物voxelotor治疗镰状细胞病（SCD）III期临床研究（HOPE）A部分的预先计划的数据审查。数据显示，治疗12周后，与安慰剂组相比，2种剂量（1500mg，900mg）voxelotor治疗组血红蛋白水平相对基线升高＞1g/dL的患者比例实现统计
美国FDA授予Ironwood公司sGC刺激剂olinciguat治疗镰状细胞病（SCD）的孤儿药资格
2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --Ironwood制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予olinciguat（IW-1701）治疗镰状细胞病（SCD）的孤儿药资格。olinciguat是一种可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）刺激剂，由Ironwood公司发现并拥有完全控制权，目前正处于II期临床，评估治疗SCD和贲门失弛缓症（achalasia）的潜力。在非临床前研究中，
诺和诺德与EpiDestiny达成4亿美元合作，开发镰状细胞病（SCD）创新疗法
2018年04月06日讯 /生物谷BIOON/ --丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日宣布与EpiDestiny公司达成一项全球独家授权协议，获得了后者开发的镰状细胞病（SCD）项目EPI01。根据协议，EpiDestiny将有资格获得合计超过4亿美元的前期付款、开发及销售里程碑金、以及基于净销售额的特许权使用费。EpiDestiny将与诺和诺德合作开发EPI01治疗SCD和β-
FDA颁发首款镰状红细胞病突破性疗法认定
Global Blood Therapeutics（GBT）近日宣布，美国FDA为镰状红细胞病（SCD）新药voxelotor（以前称为GBT440）颁发了突破性疗法认定（BTD）。Voxelotor作为正在开发的SCD缓解疗法，已获得了欧洲药品管理局（EMA）的优先药物（PRIME）资格。Voxelotor是首个获得突破性疗法认定的治疗SCD在研新药。SCD是由血红蛋白β链中的基因突变引起的终身
2018诺华第二个突破性疗法：Promacta治疗再生障碍性贫血
1月4日，诺华制药公布称，美国FDA授予公司Promacta？ (eltrombopag)联合标准免疫抑制疗法用于重度再生障碍性贫血（SAA）患者一线治疗突破性疗法认定。Promacta在美国地区之外的多数国家的商品名又为Revolade，已经被批准用于难治SAA患者的二线治疗。Promacta另一个获得批准的适应症为用于对其他疗法无效的慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人及儿童患者的治疗。SAA
研究发现鹿也拥有镰状细胞
鹿和镰状细胞性贫血患者拥有一些共同之处：它们的红细胞会扭曲成异常形态。如今，研究人员阐明了鹿的血液细胞中导致这种扭曲的细胞改变。此项发现解决了一个自19世纪40年代起便令科学家感到困惑的谜题，并且可能有助于科学家明确畸形的血液细胞如何使一些人抵抗疟疾。镰状细胞性贫血患者携带一种令血红素（在血液中运送氧气的分子）结构发生扭曲的突变。这种DNA“故障”使β-球蛋白——产生血红素
中国第一个全新机制的肾性贫血治疗首创药有望率先在北京问世
-肾性贫血治疗即将迈进新时代北京2017年11月21日电 /美通社/ -- 近日，肾性贫血治疗创新论坛于北京隆重举行，南京军区南京总医院刘志红院士、复旦大学附属华山医院林善锬教授、上海交通大学医学院附属瑞金医院陈楠教授、北京经济技术开发区管委会绳立成副主任、珐博进首席执行官汤姆先生、珐博进中国总经理钟黎蕴华女士以及阿斯利康中国总经理冯佶女士齐聚北京，回顾肾性贫血治疗的发展历程，研讨肾性贫血的规范治
再障性贫血进口原研药实现17省市医保报销
再生障碍性贫血（简称“再障”）是一种骨髓造血功能衰竭性综合征，以骨髓造血细胞增生减低和外周血全血细胞减少为特征，以贫血、出血和感染为主要表现，且多发于儿童、青少年和老年人。据统计，中国再障（AA）患者发病率为 0.74/10 万人，相当于每年有一万名左右的新发再障患者；其中重度再障（SAA）患者每年新发约2000人，虽然再障并非恶性疾病，但是重度再障却是致死性的。9月1日起，治疗再生障
医学突破：第一个先天性再生障碍性贫血患者被治愈
美国伊利诺伊州Northbrook市的David Levy患有先天性再生障碍性贫血，也叫先天性造血功能不全性贫血(CDA)，这种罕见的血液疾病会逐渐损伤内脏，并导致过早死亡。Levy到了32岁的时候，每二或三周输入的血液量相当于将
