Nature：CRISPR激活，治疗儿童严重大脑疾病
该研究将 CRISPR 激活（CRISPRa）技术应用于 SCN2A 单倍体不足的治疗，在相当于人类 10 岁的青春期小鼠模型中，成功恢复了其大脑中 SCN2A 水平，逆转了神经发育障碍。
2025-09-19
Science：重大进展！新研究揭示LYVAC是溶酶体液泡化蛋白
通过靶向LYVAC，Tan实验室有望开始理解溶酶体液泡化在不同疾病中的具体作用。如果溶酶体液泡化形成是疾病的关键驱动因素，那么阻断LYVAC可能提供有前景的新治疗策略。
2025-08-29
《自然》双重磅：重大突破！两项早期干细胞治疗帕金森病临床试验结果发表，治疗安全性高，并显示出运动功能和疾病严重程度改善
这是首次在临床试验中证实，使用hiPSC衍生的多巴胺能神经祖细胞可以在不形成肿瘤的前提下存活，并在帕金森病患者壳核中产生多巴胺。
2025-04-19
重大突破！Nature：科学家揭示短肽解聚tau蛋白纤维背后的分子机制
来自加利福尼亚大学等机构的科学家们通过研究分析了一种名为D-TLKIVWC的短肽，其能在体外高效解聚阿尔兹海默病患者大脑中提取的tau纤维，从而为阿尔兹海默病的治疗提供了新的思路。
2025-07-18
重大突破！Nature：CRISPR - Cas9 除基因编辑外，竟还能这样调控细菌免疫
来自密歇根大学等机构的科学家们通过研究揭示了CRISPR-Cas9在细菌免疫中的新角色，从而为理解细菌如何适应环境变化提供了新的视角。
2025-09-08
Nature宣布重大改革：强制执行透明同行评审政策，公开审稿报告和作者回复
这篇社论的核心是宣布 Nature 主刊将从 2025 年 6 月 16 日起，对所有新接收的研究论文强制实施透明同行评审政策，自动公开同行评审报告及论文作者回复。
2025-06-19
NEJM：陈玲玲评述，首次证实lncRNA单拷贝缺失引起人类严重大脑疾病
自1990年代以来，研究人员发现了大量的lncRNA，并揭示了它们的调控作用，然而，对它们在人类疾病中的意义仍知之甚少，这项新研究提示我们，lncRNA可以与更广泛的人类疾病有关。
2024-11-08
