研究发现微管稳定剂可干预重复性脑损伤诱导的阿尔茨海默病相关病理发生及神经退行性病变
这些验证有力证明了TBI能够诱导Tau蛋白的异常聚集和传播。无论是外源性tau病理种子诱导的还是未播种tau蛋白种子的实验，均提供了关联TBI和tau蛋白相关疾病病理发生机理的证据。
Nature：揭示Tim17 在携带信号序列的线粒体蛋白转运中起着关键作用
线粒体被称为细胞的发电厂，对人体代谢至关重要。人体线粒体由 1300 种不同的蛋白和两层脂肪生物膜组成。绝大多数线粒体蛋白在产生时都携带可切割的转运信号，必须主动转运到线粒体中。
莫纳什大学：小分子甲酰肽受体激动剂化合物17b在小鼠精切肺切片中是一种血管扩张剂和抗炎药物
肺动脉高压(PAH)是一种罕见但致命的疾病，其特征是炎症、血管重构和血管收缩。目前的血管扩张剂治疗可以降低肺动脉压(PAP)，但不能降低死亡率。
Nature子刊：上海药物所郑明月团队提出基于序列的药物设计新方法
通过逆向应用 Transformer CPI 2.0 对已上市药物进行蛋白质组范围的靶标筛选，成功发现雷贝拉唑抗肿瘤作用的潜在靶标ADP-核糖基化因子ARF1。这些新发现的活性分子和靶标蛋白都是模型训
MIT团队提出蛋白生成新模型，无需预训练，可从头生成新蛋白质，主链长度可达500个氨基酸序列
近日，麻省理工学院的研究人员开发出了一种扩散模型 FrameDiff，这是一种生成式深度学习工具，能够生成自然界中不存在的新型蛋白质结构。在研究中，研究团队将 FrameDiff 应用于蛋白质主链生成
Nature子刊：新型AAV变体，可穿越血脑屏障，还可实现重复给药
该研究开发了可提供向啮齿类动物的脑内皮特异性细胞靶向和从啮齿动物到灵长类动物的广泛中枢神经系统靶向的新型AAV系统，并且具有重复给药的潜力。
Nature：我国科学家分析了中国36个少数民族的基因组序列
在一项新的研究中，一个隶属于中国多个研究机构的大型遗传工程师团队完成了为中国不同祖先的人构建泛基因组参考数据的计划的第一阶段。在他们的项目中，作为中国人群泛基因组联盟（Chinese Pangenom
FDA批准首款「蝴蝶宝贝」遗传皮肤病的可重复基因疗法，年治疗费用约63万美元
近日，基因治疗上市公司 Krystal Biotech（NASDAQ: KRYS）宣布，FDA 已经批准其 VYJUVEK™ （beremagene geperpavec-svd
Science：细胞间交流的扩张或会驱动胰腺癌的早期发生和发展
来自纪念斯隆凯特琳癌症中心等机构的科学家们通过研究将复杂的遗传工程化小鼠模型与先进的计算方法相结合，成功地绘制出了导致胰腺导管腺癌发生的最早期的细胞状态。
FDA批准首个可重复给药基因疗法，每年63万美元，治疗“最痛苦疾病”
Krystal Biotech 公司成立于2015年，于2017年在纳斯达克上市，目前市值约25亿美元。该公司专注于开发由单一基因缺失或突变引起的严重罕见疾病的基因疗法。