罕见肝病新药！PPARα/δ激动剂elafibranor获孤儿药资格，治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)
2019年07月30日讯 /生物谷BIOON/ --Genfit是一家处于后期临床阶段的生物制药公司，致力于发现和开发创新的治疗和诊断解决方案，用于代谢和肝脏相关疾病领域。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）已授予其先导候选药物PPARα/δ双重激动剂elafibranor治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品
BJP：一种新型分子或有望治疗2型糖尿病和非酒精性脂肪肝
2019年5月11日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志British Journal of Pharmacology上的研究报告中，来自巴塞罗那大学等机构的科学家们通过研究发现，一种名为EPB-53的新型分子或能帮助抵御2型糖尿病和非酒精性脂肪肝。图片来源：karaacevedo013.wikidot.comFGF21激素（成纤维细胞生长因子21）是一种内分泌因子，在作为抗糖
Cell：关键蛋白有助于抑制非酒精性脂肪肝的发生
2019年5月5日 讯 /生物谷BIOON/ --脂肪肝是目前尚无治疗的疾病。非酒精性脂肪性肝病伴随几种不同严重程度的肝功能障碍，其特征在于发病原因是肝细胞中脂肪的积累并且不是由高度饮酒引起的。这种疾病是发达国家中最常见的疾病之一，影响着全世界约25％的人口。最近，研究人员提出了治疗脂肪肝的可能治疗靶点——生物医学研究所（巴塞罗那IRB）的一个研究小组已经确定了一种可以防止这种疾病的因素，即蛋白质
肝病疗法elafibranor获FDA突破性疗法认定 即将进入3期临床
今日，Genfit公司宣布该公司的主打产品elafibranor获得美国FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）成人患者。这些患者对熊去氧胆酸（UDCA）反应不良。Elafibranor是一款“first-in-class”PPARα/δ激动剂，在治疗PBC患者的2期临床试验中表现出积极疗效，它同时在3期临床试验中治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者。PBC是
RNAi治疗罕见肝病！Arrowhead公司第二代皮下注射RNAi疗法ARO-AAT启动适应性II/III期研究
2019年04月25日/生物谷BIOON/--Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司，近日该公司宣布已获美国食品和药物管理局（FDA）批准，推进实验性RNAi药物ARO-AAT的一项适应性II/III期研究，该研究有可能作为ARO-AAT的关键注册研究。ARO-AAT是该公司第二代皮下给药的RNAi疗法，目前正被开发用于治疗与α-1抗胰蛋白酶缺乏（AATD）相关的肝病，这是一种罕见的遗
罕见肝病新药！首创PPARα/δ双重激动剂elafibranor治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)获突破性药物资格
2019年4月21日讯 /生物谷BIOON/ --Genfit是一家处于后期临床阶段的生物制药公司，致力于发现和开发创新的治疗和诊断解决方案，用于代谢和肝脏相关疾病领域。近日，该公司宣布，美国FDA已授予其先导候选药物PPARα/δ双重激动剂elafibranor突破性药物资格（BTD），用于治疗对熊去氧胆酸（UDCA）反应不足的原发性胆汁性胆管炎（PBC）成人患者。BTD是FDA在2012年创建
广生堂：中国非酒精性脂肪肝创新药来了
GST-HG161是广生堂药业与药明康德合作研发的治疗非酒精性脂肪肝病、肝纤维化及肝癌的全球创新药物，具有全球知识产权。是继GST-HG161新型肝癌靶向药物获批临床后又一重磅进展。去年7月24日GST-HG161就获得了NMPA肝癌适应症的临床试验申请受理（CXHL1800112、 CXHL1800113、CXHL1800114），为特殊审批品种。其中，除了原料药CXHL180011
显著改善慢性肝病 口服新药seladelpar获得FDA突破性疗法认定
近日，美国FDA授予CymaBay Therapeutics公司的临床3期在研药seladelpar突破性疗法认定，用于与熊去氧胆酸（ursodeoxycholic acid，UDCA）联合用药治疗对UDCA反应不足的原发性胆汁性胆管炎（PBC）成人患者，以及作为单药疗法治疗无法耐受UDCA的PBC成人患者。原发性胆汁性胆管炎是一种有潜在生命危险的肝脏自身免疫性疾病。由于免疫系统持续攻
研究去泛素化酶USP14新底物及该酶在非酒精性脂肪肝发生发展中的新机制
中国科学院上海药物研究所研究员谭敏佳课题组与复旦大学中山医院内分泌科教授李小英团队合作，在《自然-通讯》（Nature Communications）杂志发表了题为Proteome-wide analysis of USP14 substrates revealed its role in hepatosteatosis via stabilization of FASN 的研究论文。此项研究通过
艾伯维泛基因型疗法Mavyret 8周方案治疗代偿性肝硬化丙肝病毒学治愈率达100%
2018年11月14日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物技术巨头艾伯维（AbbVie）近日在美国旧金山召开的第69届美国肝病研究学会年会（AASLD）年会上公布了泛基因型丙肝药物Mavyret（glecaprevir/pibrentasvir，G/P）治疗初治（未接受治疗）且伴有代偿性肝硬化丙肝患者的IIIb期临床研究EXPEDITION-8的新数据。EXPEDION-8是一项正在进行的非随机