罕见肝病新药！PPARα/δ激动剂elafibranor获孤儿药资格，治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)
来源：本站原创 2019-07-30 21:24
2019年07月30日讯 /生物谷BIOON/ --Genfit是一家处于后期临床阶段的生物制药公司，致力于发现和开发创新的治疗和诊断解决方案，用于代谢和肝脏相关疾病领域。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）已授予其先导候选药物PPARα/δ双重激动剂elafibranor治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品
2019年07月30日讯 /生物谷BIOON/ --Genfit是一家处于后期临床阶段的生物制药公司，致力于发现和开发创新的治疗和诊断解决方案，用于代谢和肝脏相关疾病领域。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）已授予其先导候选药物PPARα/δ双重激动剂elafibranor治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）的孤儿药资格。
孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型，罕见病药物研发方面的激励措施包括各种临床开发激励措施，如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。在欧洲，罕见病是指发病率不超过万分之五的疾病类型，罕见病药物研发方面的激励措施包括各种临床开发激励措施，协助临床设计、减免欧盟监管备案费用等，获得欧盟的基金支持，以及产品获批上市后为期10年的市场独占期。
今年4月，FDA还授予了elafibranor突破性药物资格（BTD），用于治疗对熊去氧胆酸（UDCA）反应不足的PBC成人患者。此次BTD授予，基于一项随机、双盲、安慰剂对照II期临床研究的数据，该研究在对UDCA反应不足的PBC成人患者中开展。详细结果已在今年4月举行的2019年欧洲肝脏研究协会年会/国际肝病大会（ILC2019/EASL）上公布。
数据显示，elafibranor显著降低了碱性磷酸酶（ALP）水平，与安慰剂相比在主要终点方面表现出了显著的治疗效果，同时也达到了用于药物注册的复合终点。除了ALP显著降低之外，2组患者的其他PBC标志物，包括γ-谷氨酰转移酶（GGT）、脂质标记物（总胆固醇、低密度脂蛋白和甘油三酯）和抗炎标记物（IgM、CRP、结合珠蛋白和纤维蛋白原）也表现出改善。研究中，2种剂量elafibranor治疗具有良好的耐受性。Genfit公司计划在2019年启动III期临床研究，进一步评估elafibranor治疗PBC的疗效和安全性。
Genfit公司副首席医疗官Pascal Birman表示：“PBC是一种毁灭性的肝病，几乎没有治疗选择，迫切需要新的疗法。在II期研究中，elafibranor显示出良好的抗胆汁淤积作用，同时显示出减少瘙痒的趋势。这些数据为PBC患者及其家属提供了希望。我们预计将在今年晚些时候启动III期临床试验，进一步证明elafibranor在治疗PBC方面的安全性和有效性。”
elafibranor分子结构式（图片来源：Wikipedia）
elafibranor是一种首创的（first-in-class）过氧化物酶体增殖物激活受体α和δ（PPARα/δ）双重激动剂，在II期研究中治疗UDCA反应不足的PBC成人患者已获得了积极的安全性和疗效结果。目前，elafibranor也正在III期临床研究中评估治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的潜力。
PBC是一种罕见的肝脏疾病，主要是因胆管（功能为将胆汁运出肝脏）遭到自身免疫性破坏，导致胆汁淤积，抑制肝脏清除体内毒素的能力，并导致肝组织瘢痕化，即肝硬化。NASH是非酒精性脂肪肝的一种极端发展形式，定义为伴随有炎症及肝细胞损伤的脂肪变性现象的出现，该病可导致晚期肝脏纤维化、肝硬化、肝衰竭及肝脏肿瘤的产生。elafibranor被认为能解决NASH的多方面问题，包括炎症、胰岛素敏感性、脂质/代谢特征和肝脏标记物。（生物谷Bioon.com）
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