遗传性骨病新药！FGF-23靶向单抗Crysvita治疗X-连锁低磷血症疗效显著优于常规疗法
2019年02月19日讯 /生物谷BIOON/ --日本药企协和发酵麒麟（Kyowa Hakko Kirin）与合作伙伴Ultragenyx公司近日公布了Crysvita（burosumab，KRN23）治疗X-连锁低磷血症（XLH）儿童患者的III期临床研究64周疗效和安全性分析的积极结果。新的结果显示，Crysvita在所有关键次要疗效终点方面均优于目前的常规疗法（口服磷酸盐+活性维生素D），
强生投资遗传性视网膜病基因疗法
1月31日，强生旗下杨森制药公布称，公司与临床阶段基因疗法公司MeiraGTx Holdings达成了一项全球合作及项目许可协议，双方将在临床阶段遗传性视网膜疾病基因疗法候选产品上进行开发、生产及商业化合作，其中这些候选项目包括CNGB3或CNGA3基因突变所致全色盲以及X-连锁视网膜色素变性的基因疗法。此外，两家公司还形成了研究合作伙伴关系，以探索其他遗传性视网膜疾病的新靶点，并将进一步开发腺相
Nat Chem：新型金属催化剂可提高药物设计的多样性
2019年1月10日 讯 /生物谷BIOON/ --由化学教授M. Christina White领导的伊利诺伊大学研究团队开发了一种新的锰基催化剂，可以改变药物分子的结构，制造新药，提高药物开发的速度和效率。他们的发现发表在《Nature Chemistry》杂志上。许多药物含有脂肪和芳香碳 - 氢支架，化学家在精确的位置引入氧原子来决定药物的行为。脂肪族分子具有强 - 无规且难以操作的碳 -
强生与MeiraGTx签署全球合作及授权协议，开发遗传性眼病基因疗法
2019年01月31日讯 /生物谷BIOON/ --美国医药巨头强生（JNJ）旗下杨森制药近日宣布与临床阶段基因治疗公司MeiraGTx Holdings达成了全球合作和许可协议，开发、制造和商业化其临床阶段遗传性视网膜疾病资产（包括先导疗法），用于治疗由CNGB3或CNGA3基因突变导致的全色盲（achromatopsia）和X-连锁视网膜色素变性（XLRP）。此外，2家公司还达成了一项研究合作
AJP：精神分裂症患者的大脑异常具有多样性
2019年1月6日 讯 /生物谷BIOON/ -- “美国精神病学杂志”中的一项新的多位点脑成像研究表明，在模仿情绪面孔时，人们会以不同的方式使用他们的大脑 - 这一结果反映了他们在社交方面的互动能力。有趣的是，精神分裂症患者的社交大脑功能与没有精神疾病的患者没有明显不同，此外，不同的精神分裂症患者可能会对不同类型的治疗产生反应。这些研究结果质疑了心理健康中最常见的研究方法。“我们知道，平均而言，
遗传性骨病新药！协和发酵麒麟重磅FGF-23靶向抗体药物Crysvita在日本提交上市申请
2019年1月17讯 /生物谷BIOON/ --日本药企协和发酵麒麟（Kyowa Hakko Kirin）近日宣布，已向日本卫生劳动福利部（MHLW）提交Crysvita（burosumab，代码：KRN23）治疗FGF-23相关的低磷性佝偻病和骨软化症。Crysvita的活性成分为burosumab，这是一种重组完全人源化IgG1单克隆抗体，靶向结合并抑制成纤维细胞生长因子23（FGF-23）的
线粒体胁迫跨代遗传适应性研究获突破
北京大学刘颖课题组在线粒体胁迫适应性的跨代遗传及其表观遗传调控机制研究方面取得了重要进展，相关研究成果于12月4日在线发表于《自然·细胞生物学》。刘颖告诉《中国科学报》记者，这是国际上第一项证明动物存在线粒体胁迫适应性跨代遗传现象的研究，也加深对跨代遗传调控机制的理解。该研究为人类线粒体疾病的遗传机制研究提供了新的思路，在线粒体疾病的遗传筛选、优生、临床干预及治疗手段开发方面也有潜在的
首个遗传性血管性水肿(HAE)单抗药物！Shire公司药物Takhzyro获欧盟批准！
2018年11月30日/生物谷BIOON/--英国制药公司Shire是罕见疾病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布欧盟委员会（EC）已批准Takhzyro（lanadelumab-flyo）皮下注射液，作为一种预防性药物，用于12岁及以上遗传性血管水肿（HAE）患者，预防血管性水肿的反复发作。Takhzyro是治疗HAE的首个单抗类药物，在美国，该药于今年8月获批相同适应症。Takhzyro
首个遗传性血管性水肿(HAE)单抗药物！Takhzyro在2024年将统治HAE治疗领域
2018年11月29日/生物谷BIOON/--英国制药公司Shire是罕见疾病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布Takhzyro（lanadelumab-flyo）治疗遗传性血管水肿（HAE）的关键性III期临床的完整数据已在线发表于《美国医学会杂志(JAMA)》。Takhzyro是治疗HAE的首个单抗类药物，于今年8月获美国FDA批准，作为一种预防性治疗药物，用于12岁及以上HAE患者，
研究揭示气候变化将导致土壤微生物多样性升高
自1979年第一次世界气候大会以来，科学家们一直致力于从过去气温和降水的变化、动物和植物的消失和演替中寻找证据，以预测气候变化所带来的影响。微生物是养分元素循环的“转换器”、环境污染的“净化器”、陆地生态系统稳定的“调节器”，时刻影响着人类的生存、生活与发展。气候变化也必将影响我们脚下的息息相关的微生物。青藏高原是世界上海拔最高、面积最大、最年轻的高原生态系统。近几十年来，