JAMA Ophthalmol：新研究表明一种新型基因疗法有望治疗莱伯遗传性视神经病变
lenadogene nolparvovec基因疗法在MT-ND4相关LHON患者中提供了持续的双侧视力改善，并证明了长期安全性。
2025-01-29
最新临床数据显示，AAV基因疗法可显著减缓亨廷顿症，uniQure股价大涨
uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示，这是针对亨廷顿症的首次临床试验，显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。
2024-07-13
正序生物碱基编辑疗法首次治愈外籍β-地中海贫血患者
该疗法采用了正序生物自主知识产权的碱基编辑技术，仅需数周时间制备，即可实现“一次治疗，终身治愈”的效果，为全球β-血红蛋白病患者的彻底治愈带来曙光。
2024-07-23
Nature：科学家有望开发出治疗人类T细胞白血病和淋巴瘤的新型组合性疗法
这种新型疗法能够清除癌症且能保留一半剩余的正常T细胞，这些残留的正常T细胞就足以维持机体抵御感染性疾病的免疫系统保护效力。
2024-04-12
槲皮素加持的干细胞囊泡！最新研究：槲皮素预处理的骨髓间充质干细胞衍生细胞外囊泡（Que-EVs）助力肝脏功能恢复与炎症消退
研究表明，Que-EVs可改善慢性肝损伤。它能抑制炎症相关通路，调节巨噬细胞极化，通过上调miR-136-5p抑制GNAS表达，从而减轻肝脏炎症与纤维化，提升肝功能，比普通BMSC-EVs作用更显著。
2024-12-11
中性粒细胞在过敏条件下成为肥大细胞的“猎物”？！Cell：活体显微镜技术的应用，使科学家首次实现实时观察肥大细胞与中性粒细胞间的微妙互动
通过在细胞培养环境中复现活体组织中的中性粒细胞捕获情景，研究团队成功锁定了这一过程中的分子机制。他们发现，肥大细胞会分泌白三烯B4，一种中性粒细胞常用的聚集信号。
2024-08-14
地中海贫血口服疗法III期研究成功
Mitapivat是一款first-in-class新型、口服丙酮酸激酶-R（PKR）激活剂，对野生型和突变型PKR均有激活作用，可以改善血红细胞的能量供应，提高血红细胞的健康水平。
2024-06-05
Science Immunology | 胞毒性T淋巴细胞驱动细胞毒性的生物力学特征
de Jesus等人开发了一种高分辨率方法，用于分析免疫细胞的机械输出并识别描绘功能不同的细胞亚群的关键特征，比较了CD8细胞毒性T淋巴细胞（CTL）与其他免疫细胞施加的界面力模式。
2024-07-21
Nat Med：骨髓支持细胞因子使得AML患者对靶向CD123的CAR-T细胞产生抵抗性
研究揭示了以往针对AML的免疫疗法研究中的一个盲点，并为在骨髓性癌症中使用CAR-T细胞和信号传导阻断的联合疗法提供了有力的依据。
2024-10-22