NEJM：300万美元的慢病毒基因疗法，导致多名患者出现血癌
这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者的长期结局，同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。
2024-10-14
《癌细胞》：mRNA抗癌疗法立大功！BioNTech团队发现，IL-2的mRNA可以让隐身的癌细胞显形
研究者们使用LPP纳米递送平台封装了IL-2 mRNA（且融合了人血清白蛋白），将mRNA精准递送到肝细胞再翻译为IL-2蛋白，显著延长了IL-2半衰期，且无明显不良反应。
2024-03-18
科学家有望通过延长T细胞的存活来改善癌症免疫疗法的疗效
该研究不仅揭示了通过靶向CD38来增强抗PD-1疗法的潜力，还为克服T细胞耗竭提供了创新策略，为癌症免疫疗法的未来发展开辟了崭新路径，有望让更多的癌症患者受益于更持久、更高效的治疗效果。
2024-04-30
Nature：儿童T细胞急性淋巴细胞白血病的多组学分析
这项研究通过分析 T 细胞急性淋巴细胞白血病的多组学数据，确定了15种亚型，并揭示了非编码区域基因组改变和增强子失调机制在疾病发展中的关键作用。
2024-09-07
Nat Commun：一种特殊的分子疗法或有望治疗人类小细胞肺癌
本文研究结果强调了6TdG分子的免疫增强和癌症转移减少的效应，并采用了一系列互补的体外和体内小细胞肺癌临床前模型来为小细胞肺癌的治疗提供一种潜在有效的手段。
2024-03-19
Rocket基因疗法因CMC问题再次收到FDA完整回复函
对患者来说，Kresladi将会是治疗方式上的显著进步，该款药物提供了一种潜在替代骨髓移植的治疗方案，骨髓移植不仅存在很大感染风险，并且很难获得匹配的移植体。
2024-07-01
PNAS：特殊分子或能将机体免疫细胞转化为促进癌症生长的“坏细胞”
本文研究中，研究人员识别出PAF或能作为肿瘤微环境中髓系来源抑制性细胞（MDSCs）分化的脂质驱动机制，从而就为癌症免疫疗法的开发提供了新型潜在靶点。
2024-09-16
J Hepatol：科学家发现治疗人类脂肪性肝病的新型潜在疗法
本文研究结果强调了ACMSD抑制在增强肝脏中NAD+水平和促进基因组保护方面的益处，同时还揭示了其在MASLD/MASH疾病中的治疗潜力。
2024-10-17
Immunity：狼疮患者中特殊的免疫反应或能帮助开发出新型靶向性疗法
这项最新研究中，研究人员发现，单核细胞在内化含有线粒体的狼疮红细胞时不仅能产生IFN，还能产生IL-1β。
2024-10-29