Diabetologia：半乳凝素-1或与机体2型糖尿病风险增加直接相关
来自哥德堡大学等机构的科学家们通过研究发现，机体中半乳凝素-1水平的升高或与个体大约18年后患2型糖尿病的风险增加直接相关，同时，这种蛋白似乎还是糖尿病肾病高风险的2型糖尿病患者机体肾脏的保护因素。
系统性递送靶向 DUX4 的反义寡核苷酸治疗面肩肱型肌营养不良症
面部肩胛肱肌营养不良症(FSHD)是最常见的骨骼肌营养不良症之一。FSHD患者骨骼肌病理是由转录因子DUX4的不恰当表达引起的，它激活了不同的肌毒途径。目前还没有分子疗法可以延缓或防止FSHD骨骼肌萎缩。
Diabetes Care：科学家识别出1型糖尿病的新型生物标志物
来自蒙特利尔大学等机构的科学家们通过研究识别出了三种循环蛋白，其或能作为潜在的分子或能开发针对1型糖尿病患者的药物疗法和早期诊断工具；1型糖尿病是一种自身免疫性疾病，其主要特点为胰腺所分泌的胰岛素的缺陷，这类糖尿病大约会影响10%的糖尿病患者，但从出生开始，很少就生物标志物能帮助预测患者患1型糖尿病的风险。
蓝鸟生物Zynteglo获美国FDA优先审查：用于全部基因型输血依赖患者!
Zynteglo(beti-cel)于2019年5月获欧盟附条件批准上市，可解决β地中海贫血的根本遗传病因。
NEJM：临床试验表明新型基因疗法可让甲型血友病患者在多年内稳定表达VIII因子，并将出血次数减少了91.5%
2021年11月21日讯/生物谷BIOON/---根据来自美国费城儿童医院的研究人员领导的一项新的临床研究，一种治疗甲型血友病（hemophilia A，也称为VIII因子缺乏症）的新型基因疗法导致患上这种疾病的患者所缺乏的凝血因子在体内持续表达，从而减少了---在某些情形下完全消除了---痛苦的、可能危及生命的出血事件。这项1/2期临床试验是首次证实甲型血
中国研究型医院学会细胞外囊泡研究与应用专业委员会（CSEV） 成功举办第五届全国细胞外囊泡大会
本次会议采用线上线下混合方式举行，线下注册360余人，线上注册1700余人，线上观看量13000余人次。
Nature Communications：用于协同破坏肿瘤线粒体的光响应型颗粒研究取得进展
线粒体是细胞的能量工厂，破坏肿瘤细胞中的线粒体是抗肿瘤治疗的新策略。基于线粒体破坏的抗肿瘤治疗新策略得到越来越多的关注。而如何在肿瘤组织内高效且特异性启动线粒体的破坏是实现安全有效抗肿瘤治疗的前提。光激活肿瘤疗法由于具有治疗部位精确可控、毒副作用小等优点，尤其是光照条件下能够激活光致产酸分子释放氢离子，酸化胞内微环境。近日，中国科学院过程工程研究
SGLT1/2抑制剂Zynquista(索格列净)：在各种肾功能2型糖尿病患者中，显示心血管&降糖益处!
Zynquista(sotagliflozin，索格列净)已获欧盟批准，治疗1型糖尿病。