Nature：揭示H+转运是线粒体ADP/ATP载体发挥功能所必需的一种功能
2019年7月30日讯/生物谷BIOON/---一种称为线粒体的亚细胞结构是我们细胞的能量工厂。每天，人类需要身体产生ATP来为所有细胞活动提供能量。神经冲动、肌肉收缩、DNA复制和蛋白合成仅是依赖于ATP供应的至关重要的过程的一些例子。鉴于我们体内仅含有少量的ATP，我们需要使用位于线粒体中的一种称为ATP合酶（ATP synthase）的酶复合物，将ATP降解时产生的产物ADP（二磷酸腺苷）和
华东师大科学家发现通用型蛋白质胞内递送载体
华东师范大学生命科学学院程义云团队研发设计了一种富含苯硼酸的阳离子高分子，在不需要修饰的条件下，对多种蛋白质实现了高效、普适的蛋白质胞内递送，并能维持这些蛋白质的生物活性。该研究成果近日发表于《科学进展》（Science Advances (2019， 5， eaaw8922)）。蛋白类药物在生物医药中占据着举足轻重的地位。2018年全球医药销售额前十的药物中，七种为蛋白质药物。开发高效、安全的蛋
CD47为慢病毒载体披上隐形斗篷 或助肝靶向基因疗法逃脱先天免疫
在一些血友病基因疗法中，腺相关病毒(AAV)作为载体来递送表达功能凝血因子的基因。这种方法的一个局限性是，大多数人已经对AAV产生了自然免疫，这可能使治疗无效。近日，由意大利米兰San Raffaele Telethon基因治疗研究所的科学家们领导的一个小组发现了一种可能的方法：通过欺骗免疫系统来改善血友病基因疗法的递送。他们利用天然抑制剂CD47整合到慢病毒载体(LVs)
盐野义新型铁载体头孢菌素cefiderocol（头孢地尔）在欧盟进入审查
2019年04月02日讯 /生物谷BIOON/ --日本药企盐野义（Shionogi）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理新型抗菌药cefiderocol（头孢地尔）的上市许可申请（MAA）。此外，EMA人用医药产品委员会（CHMP）已授予cefiderocol加速评估资格，表明该药预期存在重大的公共卫生利益，特别是从治疗创新的角度来看。目前，盐野义正在寻求批准cefiderocol用于治疗选
“优质”癌症碳基药物载体——碳基纳米盘问世
近期，中国科学院合肥物质科学研究院强磁场科学中心研究员王辉与华盛顿大学教授Miqin Zhang等在癌症碳基药物载体方面取得新进展：制备出一种类红细胞纳米载体——多功能荧光介孔碳基纳米盘。纳米尺度的药物输送载体因其响应型的药物释放、多模型的体内成像以及复合治疗的协同效应，近年来在生物医学领域展现了极高的应用前景。然而，纳米输送载体在肿瘤组织的较低聚集率一直限制着癌症的治疗效率。通过控制
将抗体载体化！艾伯维与Voyager开发新型基因疗法，治疗帕金森病及其他突触核蛋白病
2019年2月26日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物技术巨头艾伯维（AbbVie）近日宣布与临床阶段基因治疗公司Voyager Therapeutics达成一项独家全球合作和选择权协议，开发和商业化靶向病理性α-突触核蛋白的载体化抗体疗法，治疗帕金森病和其他以错误折叠α-突触核蛋白异常积累为特征的疾病（突触核蛋白疾病）。根据协议条款，Voyager Therapeutics将获得一笔6500
SIRION将为Denali开发腺相关病毒载体
近日，SIRION Biotech与Denali Therapeutics宣布，两家公司签订了一项研发许可和合作协议，SIRION将为Denali开发腺相关病毒载体（AAV），让基因疗法可以跨越血脑屏障，应用于治疗帕金森病（PD）、阿兹海默病（AD）、肌萎缩性侧索硬化症（ALS）、及其它神经退行性疾病。SIRION拥有全球领先的以病毒为基础的基因递送技术，而Denali Therape
Cell：揭示线粒体ADP/ATP载体转运ATP和ADP的分子机制
2019年1月12日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自英国剑桥大学、东安格利亚大学、比利时弗兰德斯生物技术研究所（VIB）和美国国家神经疾病与卒中研究所的研究人员发现了一种称为线粒体ADP/ATP载体（mitochondrial ADP/ATP carrier）的关键转运蛋白如何转运三磷酸腺苷（ATP），即细胞的化学燃料。这个过程是对让我们活着、我们生命中的每一秒和我们所有人的生命都
Poseida新型非病毒载体BCMA CAR-T ASH公布最新数据
近日，Poseida Therapeutics在2018年美国血液学会（ASH）年会上发表了其主要CAR-T疗法P-BCMA-101第一阶段临床研究的最新成果。在这项研究中，进行了五组剂量递增试验，评估 P-BCMA-101对复发 / 难治性（ R / R ）多发性骨髓瘤（ MM ） 治疗的功效和安全性。23名患者接受了五个剂量组的治疗，接受剂量如下表：在先前的低剂量P-BCMA-101试验中，患
基因治疗的下一个瓶颈：病毒载体的制造问题，看各大公司如何支招
2017年12月，美国FDA批准了Spark Therapeutics公司的Luxturna，这是第一个在美国赢得市场认可的基因疗法。目前，其他一些基因治疗项目也紧随其后，例如：诺华的脊髓性肌萎缩基因疗法AVXS-101已经提交了上市申请。可以看出，这是一个即将腾飞的领域。FDA局长Scott Gottlieb博士称，基因疗法是“治疗严重疾病的全新科学范例”。然而，快速发展的同时也带来