全球首个软骨发育不全症药物！BioMarin公司C型利钠肽类似物vosoritide显著提高年化生长速度！
与安慰剂组相比，vosoritide治疗组儿童年化生长速度增加1.57厘米/年。
2020-09-09
Cell Stem Cell：烧伤后皮肤如何再生？
遭受严重灼伤或严重皮肤伤害的人经常会留下疤痕，皮肤组织变得更加容易受损，并且感到长期紧绷和发痒等症状。这是因为身体的愈合过程已经发展为着重于通过迅速闭合伤口来预防感染，而不是再生或恢复正常皮肤组织。
2020-08-21
维昇药业TransCon CNP获得欧盟孤儿药资格认定，用以治疗软骨发育不全（ACH）
维昇药业（VISEN Pharma），一家致力于内分泌相关治疗领域，将全球领先的治疗方法及药品引入中国的合资公司，负责 Ascendis药业旗下的内分泌治疗方案在大中华区的开发和推广。Ascendis Pharma于2020年8月12日宣布，欧盟委员会（EC）已授予TransCon C-型利钠肽（CNP）孤儿药认定，用于治疗短肢侏儒症中最常见的类
2020-08-21
降低“坏”胆固醇49% 再生元ANGPTL3抑制剂3期临床结果发布
再生元（Regeneron）公司今天宣布，《新英格兰医学杂志》（NEJM）发布了evinacumab治疗65例纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）患者的3期临床试验积极结果。Evinacumab是一种结合并阻断血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）功能的在研药物。它在低密度脂蛋白（LDL）受体很少或没有的HoFH患者中也可以显示出显着的疗效。目前，
2020-08-21
