科学家有望开发出危及人类生命的血液性疾病的新型疗法！
2021年3月9日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Science上的研究报告中，来自耶鲁大学等机构的科学家们通过研究将肝脏与人源化的生长因子进行组合，提高了免疫缺陷鼠宿主机体中循环的人类红细胞的产量和存活率，这一研究发现有望帮助开发治疗危及人类生命的血液性疾病的新型疗法，比如骨髓增生异常综合征以及红细胞相关的疾病（包括镰状细胞病和疟疾
首个由中国学者命名的运动障碍性疾病，由附属瑞金医院医生领衔完成
“手术后的瘢痕会跳舞？”近日，上海交通大学医学院附属瑞金医院神经内科吴逸雯主任医师，联合北京协和医院神经内科万新华教授，共同命名了一种新的运动障碍性疾病综合征——“瘢痕舞蹈综合征”（Scar Dancing Syndrome），这是首个由中国学者命名的运动障碍性疾病。该类患者进行口服药物治疗后，往往没有效果。不过相关研究发现：多靶点的肉毒毒素注射治疗，可以改
为何肠道菌群和多种自身免疫性疾病的发生存在明显关联？
2021年2月24日 讯 /生物谷BIOON/ --人类机体的免疫系统是非常强大且复杂的，其必须时刻保持警惕，并且能够区分敌人和朋友；然而很不幸的是，其并不总是会正常发挥作用，有时甚至会攻击自身的细胞，并诱发多种自身免疫性疾病，包括多发性硬化症和风湿性关节炎等。目前研究人员并不清楚到底是什么原因导致免疫系统发生错误，为了寻找答案，越来越多的研究开始关注机体中
基因疗法与神经退行性疾病
神经退行性疾病（ND）是机体神经元结构或功能逐渐丧失而引发的一类疾病，包括帕金森病（PD）、阿尔茨海默病（AD）、亨廷顿氏病等；目前这类疾病病因尚不明确并无有效治愈手段，且严重威胁着患者的生活质量。基因疗法可以将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，特别是神经退行性疾病，因此受到特别的关注。近日，Nature
III期PALOMA-4 试验数据：爱博新®（哌柏西利胶囊）显著降低亚洲绝经后女性患者ER+、HER2- 转移性乳腺癌的疾病进展风险
2021年2月18日，辉瑞中国宣布 III 期 PALOMA-4 试验成功到达了无进展生存期 (PFS) 主要终点。在雌激素受体阳性、人表皮生长因子受体 2 阴性（ER+、HER2-）的局部晚期或转移性乳腺癌绝经后亚洲女性患者中，相比来曲唑+安慰剂治疗组，爱博新®（哌柏西利胶囊）联合来曲唑一线治疗显著降低了晚期乳
一种新型CRISPR技术或能为基因疗法带来革命性变革 从而治疗人类的遗传性疾病
2021年2月24日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇发表在国际杂志Nature上题为“In vivo base editing rescues Hutchinson–Gilford progeria syndrome in mice”的研究报告中，来自美国MIT和博德研究所等机构的科学家们报道了一项标志基因疗法里程碑式的研究成果。研究者表示，一种新
礼来与Rigel达成9.6亿美元授权合作，开发RIPK1抑制剂，治疗自身免疫和炎症性疾病!
R552是一种受体相互作用丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶1(RIPK1)抑制剂，开发用于自身免疫和炎症性疾病。
Cell Rep：揭秘被抑制的T细胞促进机体慢性免疫性疾病发生的分子机理
2021年2月15日 讯 /生物谷BIOON/ --在慢性感染性疾病中，免疫系统常常会被耗竭，日前，一项刊登在国际杂志Cell Reports上的研究报告中，来自德国慕尼黑大学等机构的科学家们就通过研究揭示了其中的分子机制。T淋巴细胞（T lymphocytes）是免疫系统的重要组分，其能识别外来的蛋白质，即所谓的抗原，比如来自病毒或癌细胞所衍生的肽类片段等
转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC)新药！强生Erlead(阿帕他胺)+Zytiga(醋酸阿比特龙)3期临床成功！
在中国，Erleada(安森珂®)和Zytiga(泽珂®)均已获批上市。
转移性去势敏感性前列腺癌(mCSPC)新药！强生Erleada(安森珂®，阿帕他胺)显著延长总生存期(OS)!
在中国，Erleada获批2个适应症：治疗mCSPC和非转移性去势抵抗性前列腺癌(nmCRPC)。