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FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法用于治疗第二种疾病——β地中海贫血

Casgevy疗法的获批,并不是旅程的终点,而是一个期待已久的开始。

2024-01-17

丁宝全团队开发基于DNA折纸的基因编辑系统,用于体内基因治疗

这种理性开发的基于DNA折纸的基因编辑系统,实现了对基因编辑系统的智能递送,为基因治疗的发展提供了一条新途径。

2023-11-21

王恩多/周小龙团队揭示人线粒体tRNA t6A修饰对线粒体基因表达调控的多重作用

首次发现线粒体tRNA t6A37修饰与m1A9、m2G10修饰的协同调控。

2024-01-22

罗氏与GenEdit合作开发基于新型纳米颗粒的基因疗法,用于治疗自身免疫病

GenEdit的使命是使用NanoGalaxy平台发现和开发非病毒、非脂质的亲水纳米颗粒(HNP),用于递送DNA、RNA或CRISPR核糖核蛋白,从而开发体内基因疗法。

2024-01-27

诺华继续投入,向Voyager预付款1亿美元,开发两款AAV基因疗法

诺华将获得 Voyager 专有的RNA驱动的TRACER衣壳发现计划以及特定AAV衣壳的开发权益

2024-01-03

4篇Nature论文通过分析古人类基因组数据,追溯了人类疾病的遗传痕迹和地理起源

4篇论文表明,这个由5000个古人类基因组组成的大型数据集作为一种精确的工具,当与对当今人类 DNA 数据的分析以及其他几个研究领域的投入结合在一起时,能够提供对疾病的新见解。

2024-01-29

Neuron:骨转录因子或能控制神经系统中的基因表达

来自美国西北大学等机构的科学家们通过研究发现,一种已知的用于骨形成的关键转录因子或能支持中枢神经系统中的特化细胞,从而促进大脑组织硬化,这一发现或有望为开发神经元再生的新型疗法提供相关信息。

2023-12-19

Nat Genet:基因组数据揭示淋巴瘤转变为致死性癌症背后的分子机制

来自中国香港科技大学等机构的科学家们通过研究阐明了低级别淋巴瘤在进展为更具侵袭性的肿瘤的过程中是如何发生变化的,这或有望帮助开发新型靶向性疗法来治疗淋巴瘤。

2024-01-08

PNAS:特殊的基因突变或能作为一系列人类癌症的新型生物标志物

来自美国西北大学医学院等机构的科学家们成功定位了多种人类癌症中所发现的遗传突变背后的新型分子机制,这或有望作为新型生物标志物来改善对患者的分类和疗法选择。

2024-01-04

上海交通大学医学院附属第一人民医院王宏林团队研究揭示基因组上免疫调控新密码

研究团队发现外源给予Dleu2-17aa可以改善小鼠自身免疫性疾病,并增加Treg细胞比例。

2024-02-06