AAV基因疗法,成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中,Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型(AAV9)的基因疗法,通过脊髓注射,将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
Cell Stem Cell:肉瘤的药物敏感性和耐药性图谱
作者通过患者源性肿瘤类器官,在24种肉瘤类型中检测和探讨药物敏感性和耐药模式,并发现患者的亚型特异性反应,与临床特征和预后相关,强调了类器官在精准医学应用中的巨大潜力。
2024-11-01
Science:利用新开发的ACTIMOT技术加快从细菌中发现天然产物
在这项新的研究中,ACTIMOT已用于链霉菌属的细菌。然而,这些作者已计划将其扩展到其他具有生产未知天然产物高潜力的细菌物种。
2025-01-08
宝宝肠道里的“超级英雄”!Nat Commun揭示肠道微生物群对婴儿机体发育的重要性
这项研究揭示了肠道微生物在婴儿生理发育中的重要性,并提供了一种新的工具——肠道微生物幸福指数,来预测婴儿的整体健康状况。
2024-11-11
癌细胞如何“转移”成为超级侵略者?Nature:新研究利用三类组织,揭示结直肠癌转移之谜
这项新的研究证实,起源于结肠的原发性肿瘤细胞只能在结肠中生存,它们无法适应肝脏中的环境。转移性癌细胞则可以在结肠和肝脏中生存。
2024-11-20
Nat Commun:耐药性研究有望揭示促进人类肺癌复发的分子机制
本文研究结果表明,利用表观遗传学抑制剂药物诱导EGFR从而就能使得耐药性癌细胞对EGFR的抑制变得敏感,因此利用组合性疗法或能预防或逆转癌细胞内在的耐药性。
2025-01-29