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Sotorasib二发表NEJM

5月28日,FDA加速批准KRASG12C抑制剂sotorasib(AMG 510)上市,用于治疗既往至少接受过一次系统治疗的携带KRAS p.G12C突变局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者。其中里程碑意义,无需多言。Sotorasib的加速批准是基于一项代号为CodeBreaK 100的I/II期临床研究。该研究在2019年ASCO上首次惊艳亮

2021-06-07

每年补液2!罗氏新型眼内给药系统ranibizumab PDS(眼内植入物)美国进入优先审查:疗效媲美每月注射!

这款PDS植入物仅一粒米大小,可连续补液(6个月一次),如果上市将有望大幅降低患者治疗负担。

2021-06-27

PNAS:丁酸盐增强CPT1A活性促进脂肪氧化和iTreg分化

诱导型调节性T细胞(ITreg)在免疫抑制中起着重要作用,对维持免疫稳态起着重要作用。越来越多的证据表明,iTreg分化与代谢重新编程,特别是脂肪酸氧化(FAO)中的重新连接之间存在联系。以往的工作表明,丁酸是一种特殊类型的短链脂肪酸(SCFA),很容易通过微生物发酵从富含纤维的饲料中产生,它对维持肠道内环境稳定至关重要,并能够作为HDAC抑制剂上调组蛋白乙

2021-06-15

Nature发布PSCK9碱基编辑疗法最新数据:一注射PCSK9降低约90%,持续长达10个月

PCSK9(前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin9型)能参与调节肝低密度脂蛋白(LDL)受体的生命周期。研究发现,人体中PCSK9的功能获得性突变与家族性高胆固醇血症有关,而PCSK9的功能丧失性突变则会导致LDL胆固醇浓度降低,能预防冠心病,这使得PCSK9成为动脉粥样硬化性心血管疾病治疗中一个十分有吸引力的靶点。PCSK9在肝脏中高表达,理论上,一次性

2021-06-21

丙酮激酶缺乏症(PKD)首个疾病修正疗法!首创口服PKR变构激活剂mitapivat申请上市:显著降低输血负担!

在接受/不接受常规输血的PKD患者中,mitapivat显著降低了输血负担。

2021-06-22

诸如DHA等多不饱和脂肪或能减缓肿瘤的生长!

2021年6月18日 讯 /生物谷BIOON/ --肿瘤酸中毒(tumor acidosis)会通过刺激癌细胞中脂肪酸的代谢来促进疾病进展;所谓的“好脂肪酸”对于人类健康非常重要,在Ω-3脂肪酸中,DHA/二十二碳六烯酸(docosahexaenoic acid)对于大脑功能、视力以及机体炎症的调节至关重要。除了这些优点外,DHA还与癌症发生率下降有关;近日

2021-06-17

Trends Pharmacol Sci:克服寡核苷在组织递送中的挑战

近日,爱奥尼斯制药公司在Trends Pharmacol Sci杂志上发表了题为"Overcoming the challenges of tissue delivery for oligonucleotide therapeutics"的文章。合成治疗性寡核苷酸(STO)是继小分子和蛋白质疗法之后制药行业第三个真正的药物发现平台。到目前为止,已有13个ST

2021-06-08

216天超30变异!当新冠病毒“撞上”艾滋病毒,令人担忧的事情来了…

近日,一篇病例报告显示,南非研究人员发现一36岁艾滋病晚期患者身上有潜在新冠病毒突变。该女子2006年被诊断出感染艾滋病毒,2020年9月感染新冠病毒。216天内该女子体内的新冠病毒出现30多种突变,有在南非发现的突变毒株,还有在英国和巴西发现的类似突变毒株。该病例报告于上周以预印本的形式发表在医学预印本网站medRxiv上,值得注意的是,这篇报告尚未经过同

2021-06-09

吉利德Tecartus单输注:完全缓解率71%!

Tecartus是一种自体CD19 CAR-T疗法,制备成功率96%,15天交付。

2021-06-06

双抗ADC、突破性疗法:非天然氨基抗体偶联技术解析

  近日,CDE网站公示,拟将浙江医药和浙江新码联合开发的抗体偶联药物ARX788纳入突破性治疗药物。今年1月,FDA就曾授予ARX788治疗HER2+转移性乳腺癌快速通道资格;Sutro开发的代表性双靶点(EGFR/MUC1)特异性抗体偶联药物M1231也公示了临床信息。ARX788和M1231都是采用非天然氨基酸(non-natura

2021-05-26