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曾2遭FDA拒绝,渐冻症干细胞疗法BLA终获审查,老牌上市公司能否获「绿灯」?

近日,干细胞治疗上市公司 Brainstorm Cell Therapeutics Inc.(以下简称为“Brainstorm”,NASDAQ:BCLI)宣布 FDA

2023-06-14

Cell:揭示RNA聚合酶驱动核糖核苷切除修复机制

在一项新的研究中,来自美国纽约大学朗格尼健康中心的研究人员描述了一种DNA修复途径背后的分子机制,该修复途径能够对抗将某种类型的核糖核苷酸错误地整入遗传密码。这种错误在细菌和其他有机体的遗传代码复制过

2023-05-29

《自然·神经科学》:慢性疼痛第一被“看见”了!

这次人们首次实现长期观察慢性疼痛下的大脑活动,并在其中找到慢性疼痛的生物标志物。Prasad Shirvalkar等人发现,ACC脑区和OFC脑区分别在急性疼痛和慢性疼痛中扮演重要角色

2023-05-25

Nature:母乳中的γ-亚麻在新生儿出生后协助心脏正常运作

在一项在小鼠身上开展的新研究中,来自西班牙国家心血管研究中心的研究人员发现母乳提供了一个重要的信号,触发了出生后心脏代谢的成熟,使新生儿的心脏能够正常运作,并确保出生后的生存。相关研究结果于2023年

2023-05-31

Molecular Therapy Nucleic Acids:一种新型三环DNA反义寡核苷部分修复迪歇纳氏肌营养不良

Duchenne肌营养不良症(DMD)是一种神经肌肉疾病,影响1:5,000名男性出生,并与非进行性认知、行为和神经精神并存有关。DMD是由DMD基因突变引起的,DMD基因编码多种DMD蛋白(DP)。

2023-06-14

Ionis制药公司 GOLGA8增加哺乳动物细胞对反义寡核苷的摄取和活性

反义寡核苷酸(ASO)是一种短的、化学修饰的核酸类似物,与靶RNA碱基对,主要使RNA成为被RNaseH1和Ago2酶切割或改变前mRNA剪接的底物。

2023-06-06

eLife:在哺乳动物细胞中恢复必需氨基的生物合成,构建完全自养动物细胞或成为可能

近期,美国的一个研究团队使用合成生物学和工程学手段,在哺乳动物细胞中恢复了必需氨基酸的生物合成。 相关报告以题“Resurrecting essential amino acid biosynthes

2023-06-09

基因治疗使猫避孕两年以上,美国科学家开发出绝育手术替代疗法,曾创立公司聚焦卵巢功能延缓衰老

据不完全统计,仅在美国就有约 3000-8000 万只流浪猫,这些流浪猫生活在城市角落并可能最终在动物收容所面临安乐死。人工手术切除雌猫卵巢和子宫(绝育手术)是控制雌猫不必要繁殖广泛使用的策略,也被认

2023-06-15

Cell:利用新型碱基编辑技术研究单核苷变异对人类造血干细胞的影响

在一项新的研究中,来自美国哈佛医学院、布罗德研究所和哈佛干细胞研究所等研究机构的研究人员使用了一种高度精确的称为碱基编辑(base editing)的基因组编辑技术,对来自患者骨髓的造血干细胞进行了数

2023-05-25

科研人员利用LADA策略合成非天然氨基以及对多肽直接修饰

非天然氨基酸(UAAs)是有机合成中常见的砌块,在蛋白质标记和药物发现等领域都有广泛的应用。由于其巨大的应用潜力,非天然氨基酸的合成长期以来一直是有机合成的重要课题之一,但是现存合成方法往往需要繁杂的

2023-05-18