杨森视网膜疾病基因疗法获欧盟PRIME资格
3月2日，强生旗下西安杨森宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予其腺相关病毒（AAV）-色素性视网膜炎GTP酶调节剂（RPGR）基因疗法优先药物资格（PRIME）和前沿治疗药品（ATMP），用于治疗遗传性视网膜疾病X连锁性色素性视网膜炎（XLRP）。这也是目前获得PRIME认证的唯一一个RPGR基因治疗项目，西安杨森将加快该疗法在欧洲上市的监管审查时间。PRI
Nature：揭示人大脑类器官为何缺乏正常人脑特有的细胞亚型和复杂回路
2020年2月8日讯/生物谷BIOON/---作为在实验室中通常利用人类干细胞培育出的大脑状组织三维球体，大脑类器官被吹捧为有潜力让科学家们在受控的实验室条件下研究大脑回路的形成。关于大脑类器官的讨论非常热闹，一些科学家认为它们将使得快速开发针对破坏性的脑部疾病的治疗方法成为可能，而另一些人则警告说，大脑类器官可能很快会获得某种形式的意识。不过，在一项新的研
PNAS：新研究揭示抑制视网膜黄斑变性的方法
致盲眼病是60岁及以上人群视力丧失的主要原因。在最近一项研究中，作者揭示了两种主要形式的致盲眼病之间存在的联系，进而在小鼠水平成功治疗了年龄相关性黄斑变性（AMD）。
Science：首次构建出人类前脑的三维类器官
2020年1月27日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国斯坦福大学的研究人员首次构建出人类前脑的类器官。相关研究结果发表在2020年1月24日的Science期刊上，论文标题为“Single-cell transcriptional diversity is a hallmark of developmental potential”。在这
Cell：首次利用蛇干细胞培育出分泌毒液的蛇毒腺类器官
2020年1月29日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自荷兰胡布勒支研究所等研究机构的研究人员利用蛇干细胞培养出可分泌功能性毒素的蛇毒腺的微型化组织。相关研究结果发表在2020年1月23日的Cell期刊上，论文标题为“Snake stem cells used to create venom-producing organoids”。科学家们此
CELL：病人源性胶质母细胞瘤类器官培养新方法
近日，美国宾夕法尼亚大学等科研机构的科研人员在Cell上发表了题为“A Patient-Derived Glioblastoma Organoid Model and Biobank Recapitulates Inter- and Intra-tumoral Heterogeneity”的文章，建立了病人源性胶质母细胞瘤类器官模型和生物库，涵盖
视网膜疾病新药！拜耳Eylea(阿柏西普)预充式注射器在欧盟申请上市，中国2020年1月起纳入医保！
2020年01月26日讯 /生物谷BIOON/ --德国制药巨头拜耳（Bayer）近日宣布，已向欧洲药品管理局（EMA）提交了一份申请，寻求批准Eylea（艾力雅®，通用名：aflibercept，阿柏西普眼内注射溶液）预充式注射器，用于治疗5种视网膜疾病。目前，Eylea为小瓶装，医生在治疗时需要用注射器抽取。如果这款预充式注射器获得批准，将为临
Cell：人胶质母细胞瘤类器官可重现肿瘤特征，并可用于评价药物和CAR-T细胞的疗效
2019年12月29日讯/生物谷BIOON/---胶质母细胞瘤是最为侵袭性的最为常见的脑癌形式。由患者自身的胶质母细胞瘤培育而成的实验室大脑类器官可能为如何最好地治疗它提供了答案。在一项新的研究中，来自美国宾夕法尼亚大学的研究人员发现胶质母细胞瘤类器官可能可以作为有效的模型来快速地测试个性化治疗策略。相关研究结果于2019年10月26日在线发表在Cell期刊
视网膜成像技术使阿尔茨海默症的早期诊断成为可能
一种廉价、无创的患者眼部成像技术可能有助于早期发现阿尔茨海默症，使临床医生能够在病情恶化之前及早提供治疗。明尼苏达大学的研究人员在10月的ACS Chemical Neuroscience上发表了这一项新研究。目前阿尔茨海默症尚缺乏有效的治疗方法，也没有一种生物标志物能够在症状出现之前对其进行早期预测。而明尼苏达大学的科学家们相信，他们利用视网膜
哥斯达黎加科学家领衔视网膜色素变性治疗研究
据哥斯达黎加《民族报》8月26日报道，哥生物治疗专家加利塔（Marcela Garita）女士正在法国巴黎视力研究所领导一个由生物学家、物理学家及电子生理学家组成的7人团队，研究治疗视网膜色素变性（RP）的方法。这是一种由于视网膜病变退化，造成病人逐步丧失视力直至失明的病症。该病大多来自遗传，首先影响远看和夜间视力，最终完全失明；较为少有，一般认为每三四**中会有一例；目前尚无有效治愈