VEGFA靶向miR-agshRNAs在视网膜基因治疗中的有效性、特异性和安全性
RNA干扰(RNAi)是一种强大的机制，它通过小分子调控RNA和靶mRNA之间的互补碱基配对，对选定的靶基因进行转录后调控。基于RNAi的疗法的使用，包括启动子驱动的短发夹RNA(ShRNAs)。
2022-04-22
Nat Commun：一次性碱基编辑有望持久治疗遗传性视网膜变性
在一项新的研究中，来自加州大学欧文分校等研究机构的研究人员发现碱基编辑可能为遗传性视网膜变性患者---特别是莱伯先天性黑朦（Leber congenital amaurosis, LCA）患者---提
2022-04-10
患者来源的类器官，让胰腺癌患者看见新希望
胰腺导管癌是一种恶性程度较高的胰腺癌，其5年生存率约为10%。早期转移进展，对包括放射和化疗在内的所有当前标准护理治疗都高度抵抗，使其成为一种毁灭性的疾病。手术切除联合化疗具有治疗潜力，但仅适用于约20%的病例，因为大多数患者被诊断为晚期疾病，不适合手术切除。
2022-03-25
类器官再入“十四五”重点专项，潜力巨大！R-Spondin 1、Noggin和Wnt3a等受欢迎
2021年11月30日，CDE发布《基因治疗产品非临床研究与评价技术指导原则（试行）》和《基因修饰细胞治疗产品非临床研究技术指导原则（试行）》（1），首次将类器官列入基因治疗及针对基因修饰细胞治疗产品的指导原则当中。
2022-03-15
Nat Commun：利用人类皮层类器官揭示小胶质细胞在阿尔茨海默病产生中的作用
在一项新的研究中，来自美国耶鲁大学的研究人员开发出一种方法来梳理出可能决定小胶质细胞发挥哪些作用的因素。相关研究结果近期发表在Nature Communications期刊上。
2022-03-08
Advanced Science：利用类器官芯片实现人体肝脏-胰岛互作仿生模拟
近日，中国科学院大连化学物理研究所的研究团队开发了一种新的微流控多种类器官系统，可以重现正常和疾病状态下的人类肝脏-胰岛互作。该研究论文发表在《Advanced Science》，题为：Microengineered Multi-Organoid System from hiPSCs to Recapitulate Human Liv
2022-02-24
