杨森视网膜疾病基因疗法获欧盟PRIME资格
3月2日，强生旗下西安杨森宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予其腺相关病毒（AAV）-色素性视网膜炎GTP酶调节剂（RPGR）基因疗法优先药物资格（PRIME）和前沿治疗药品（ATMP），用于治疗遗传性视网膜疾病X连锁性色素性视网膜炎（XLRP）。这也是目前获得PRIME认证的唯一一个RPGR基因治疗项目，西安杨森将加快该疗法在欧洲上市的监管审查时间。PRI
Nat Commun：新型“工具箱”有望修复与衰老、癌症和神经变性疾病发生相关的DNA破碎
2020年3月18日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一篇发表在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自谢菲尔德大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新型的“工具箱”，其或有望帮助修复引发机体衰老、癌症和运动神经元疾病（MND）的DNA损伤。研究者发现，名为TEX264的蛋白和其它酶类能够帮助识别并吞掉粘附在DNA上促其损伤
PNAS：新研究揭示抑制视网膜黄斑变性的方法
致盲眼病是60岁及以上人群视力丧失的主要原因。在最近一项研究中，作者揭示了两种主要形式的致盲眼病之间存在的联系，进而在小鼠水平成功治疗了年龄相关性黄斑变性（AMD）。
视网膜疾病新药！拜耳Eylea(阿柏西普)预充式注射器在欧盟申请上市，中国2020年1月起纳入医保！
2020年01月26日讯 /生物谷BIOON/ --德国制药巨头拜耳（Bayer）近日宣布，已向欧洲药品管理局（EMA）提交了一份申请，寻求批准Eylea（艾力雅®，通用名：aflibercept，阿柏西普眼内注射溶液）预充式注射器，用于治疗5种视网膜疾病。目前，Eylea为小瓶装，医生在治疗时需要用注射器抽取。如果这款预充式注射器获得批准，将为临
哥斯达黎加科学家领衔视网膜色素变性治疗研究
据哥斯达黎加《民族报》8月26日报道，哥生物治疗专家加利塔（Marcela Garita）女士正在法国巴黎视力研究所领导一个由生物学家、物理学家及电子生理学家组成的7人团队，研究治疗视网膜色素变性（RP）的方法。这是一种由于视网膜病变退化，造成病人逐步丧失视力直至失明的病症。该病大多来自遗传，首先影响远看和夜间视力，最终完全失明；较为少有，一般认为每三四**中会有一例；目前尚无有效治愈
Cell Rep：特殊蛋白或在神经变性疾病发病中扮演着关键角色
2019年10月18日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Cell Reports上的研究报告中，来自伦敦大学玛丽女王学院等机构的科学家们通过研究对小鼠进行研究发现一种特殊蛋白或在调节大脑炎症上扮演着关键角色，相关研究或能帮助改善科学家们对神经变性疾病发病机制的理解。图片来源：CC0 Public Domain研究者Miguel Burguillos博士表示，当大脑处于压力状态
HMG：揭示DNA突变引发神经变性疾病的分子机制
2019年5月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Human Molecular Genetics上的研究报告中，来自阿德莱德大学的科学家们通过研究揭示了DNA突变引发神经变性疾病的分子机制，相关研究结果有望帮助开发新型疗法减缓多种疾病的进展，包括亨廷顿氏症、运动神经元疾病等，这项研究中，研究人员首次揭示了突变如何引发细胞出现一种抗病毒样的炎性反应，从而导致细胞死亡，进而
ReNeuron视网膜祖细胞治疗视网膜色素变性(RP)快速、显著、持续提高视力
2019年04月29日/生物谷BIOON/--ReNeuron Group公司是细胞疗法开发领域的全球领导者，致力于利用其独特的干细胞技术开发“现成的（off-the-shelf）”干细胞疗法，而无需免疫抑制药物。该公司的先导临床候选疗法正开发用于治疗中风所致残疾以及致盲疾病视网膜色素变性（RP）。近日，该公司在加拿大温哥华举行的第六届视网膜细胞和基因治疗创新峰会上公布了正在进行的人视网膜祖细胞（
Cell Rep：揭示RNAs在神经变性疾病发病过程中扮演的关键角色
2019年2月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Cell Reports上的研究报告中，来自巴塞罗那基因组研究中心的科学家们通过研究发现，对于细胞产生蛋白质非常关键的RNAs或许参与了蛋白质聚集的过程，这些蛋白质会不合适地聚集形成团块结构，如果细胞无法有效清除这些聚集物的话，其就会产生毒性并抑制细胞正常发挥作用。图片来源：CC0 Public Domain研究者指出，R
Stem Cell Rep：新型药物混合制剂有望将星形细胞转化为神经元 治疗多种神经变性疾病
2019年2月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Stem Cell Reports上的研究报告中，来自宾夕法尼亚州立大学的科学家们通过研究开发了一种简单的药物混合制剂，其或能将受损神经元附近的细胞转化成为功能性的新型神经元，从而用来治疗中风、阿尔兹海默病和大脑损伤等疾病；研究者表示，一组由四种（甚至三种）分子组成的混合制剂就能将胶质细胞转化为新的神经元细胞。图片来源：G