渤健cotoretigene toliparvovec(BIIB112)治疗X连锁视网膜色素变性(XLRP)2/3期临床失败!
该疗法通过视网膜下注射给药，旨在提供全长功能性RPGR蛋白。
Cell Rep：一种参与神经变性疾病的特殊蛋白或能阻断诱发细胞死亡的特殊信号
2021年5月11日 讯 /生物谷BIOON/ --RIG-I样受体（RLRs）会通过识别双链RNA（dsRNA）参与到对自身和非自身的识别过程中去，目前有研究表明，免疫刺激性dsRNAs是普遍表达的，但其却会被细胞RNA结合蛋白（RBPs）所破坏或隔绝起来，TDP-43就是一种与多种神经性障碍相关的RBP，其对于细胞的活力至关重要。近日，一篇发表在国际杂志
科学家发现在多种人类神经变性疾病发生过程中扮演关键角色的关键细胞压力酶类！
2021年3月23日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇发表在国际杂志PLoS Biology上题为“MARK2 Phosphorylates eIF2α in Response to Proteotoxic Stress”的研究报告中，来自约翰霍普金斯大学布鲁姆博格公共健康学院等机构的科学家们通过研究发现，名为MARK2的酶类或能作为细胞中的一种关键
一类新型抑制剂可高效阻止神经变性，有望治疗一系列神经退行性疾病
2020年10月13日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自德国海德堡大学的研究人员发现了一种位于神经连接（即突触）处的通常会激活一种保护性遗传程序的特殊受体当位于突触外时如何导致神经细胞死亡。这种在神经退行性过程方面的重要发现使得他们对治疗药物产生了全新的认识。在对小鼠模型的实验中，他们发现了一类新的保护神经细胞的高效抑制剂。正如Hilmar
基于癸酸的膳食策略或有望治疗包括癌症、癫痫症和神经变性疾病在内的一系列人类疾病
2020年9月17日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自皇家霍洛威大学的科学家们通过研究发现了一类名为癸酸(decanoic acid)的特殊脂肪酸或许与生酮饮食的健康效应密切相关，其或有望作为一种关键组分来帮助机体细胞抵御癌症、癫痫症和神经变性疾病的发生。图片来源：CC0 Public Domain研究者Robin SB Williams表示，癸酸能
Nat Struct & Mol Biol：早发2型糖尿病竟与多种神经变性疾病发生相关 罪魁祸首竟是特殊的淀粉样纤维！
2020年9月18日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Structural and Molecular Biology上的研究报告中，来自利兹大学等机构的科学家们通过研究首次识别出了与早发2型糖尿病发病相关的蛋白纤维的结构，糊精（Amylin）是一种能调节机体血糖水平的蛋白质，这种小型的肽类激素能聚集并堆积形成淀粉样纤维（
Cell：新型探针能够检测细胞中缺陷线粒体的破坏过程 有望揭示多种神经变性疾病的发病机制
2020年8月17日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Cell上的研究报告中，来自日本理化学研究所等机构的科学家们通过研究开发出了一种通用的探针，其或能帮助准确检测细胞中缺陷线粒体的程序性破坏，研究者表示，线粒体是细胞中的能量工厂，在患有类似帕金森疾病的小鼠模型中，产多巴胺的神经元细胞中受损的线粒体或许无法被摧毁。图片来源：K.R. P
Brain Pathol：科学家识别出一种用于诊断特殊神经变性疾病的生物标志物—SAFB1
2020年7月21日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Brain Pathology上的研究报告中，来自布里斯托大学等机构的科学家们通过研究发现了一种在多种人类神经变性疾病发病过程中存在的新型病理学机制，包括亨廷顿氏症等。图片来源：neuroscientificallychallenged.com文章中，研究者揭示了在脊髓小脑共济失调（
结晶样视网膜变性病的基因治疗研究获进展
结晶样视网膜变性（Bietti crystalline dystrophy， BCD）是一类会对视力健康造成严重危害的单基因遗传病，以患者眼底的大量黄白色闪亮结晶沉积为代表性特征。它的另一个显着特征是，相对于其他人群，BCD在东亚人群中具有显着增高的发病率。据估计，中国人群中BCD的发病率约为1/24000，占全部视网膜色素变性患者的1/6至1/10。大多数