Cell Stem Cell:张楹团队利用先导编辑助力精准表位改造,破解免疫治疗在靶毒性难题
该研究为AML等恶性疾病的精准免疫治疗开辟了新的突破口,展示了精准表位编辑技术的潜力,未来有望应用于更广泛的临床治疗领域。
2024-10-04
Nat Chem Biol丨实现小鼠体内Cas9难编辑位点的高效编辑!杨辉/张海南/黄锦海团队开发出靶向更广的微型碱基编辑器
该研究通过对新型IscB的挖掘和优化改造,开发出靶向范围更广的高活性、高特异性的迷你型碱基编辑工具IscB.m16*-BE,在基于AAV的基因治疗应用中显示出独特的优势和巨大的潜力。
2024-08-18
康宁杰瑞与石药集团就HER2双表位ADC达成合作
JSKN003是一种靶向HER2双表位ADC,其通过糖基定点偶联技术将拓扑异构酶I抑制剂连接至抗体KN026(重组人源化抗HER2双特异性抗体)的N糖基化位点处。
2024-10-08
哈佛学者开发出下一代基因编辑技术——点击编辑!无需DNA双链断裂,实现精准、多功能基因编辑
这项研究开发了一种新型基因编辑技术——点击编辑,使用HUHe介导的共价clkDNA定位到DDP的目标位点,从而实现精确和通用的基因组写入。
2024-07-29
Cell子刊:李大力团队开发基于IscB的微型基因编辑器,率先实现体内高效基因编辑
在这项最新研究中,研究团队开发了一种进化版IscB——eIscB,通过多轮结构引导的工程化改造,其活性平均增加了7.5倍。
2024-08-05
首个RNA编辑疗法公布临床数据
2024-10-18
一名镰状细胞病患者在碱基编辑临床试验中死亡,Beam公司称死亡事件与碱基编辑无关
2023年12月,美国FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市,用于治疗治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病(SCD)患者。
2024-11-10
基因编辑新突破!Science:利用新型脂质纳米颗粒在体内进行干细胞基因编辑,肺部疾病治疗迎来革命性变革
通过对标准脂质纳米颗粒的巧妙改良,该团队为肺部体内基因编辑平台奠定了基础,并有可能将其应用于其他组织。这项研究中描述的方法有可能为遗传病患者带来长效治疗。
2024-10-30
融资5700万美元,张锋新公司推出多重表观基因编辑平台,可同时7次表观基因编辑
众所周知,表观遗传学是基因组的“软件”,通过改变基因的可及性而不改变DNA序列来调控基因表达。DNA甲基化和组蛋白修饰共同作用,打开或关闭基因,从而决定基因的表达水平。
2024-05-08