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基因疗法新进展——基因“缝合术”!Science:利用核酶将较小的mRNA拼接在一起,有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病

StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用,还可以高效地与任何mRNA序列结合,这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。

2024-11-30

Nature子刊:研究发展出复杂体系中可同时鉴定配体靶蛋白质和结合位点的蛋白质组学方法

研究利用蛋白质在结合配体后局部稳定性的变化,开发了在复杂体系中可以同时高灵敏鉴定配体结合蛋白和结合位点的蛋白质组学新方法(PELSA)。

2024-12-27

Nature:科学家揭开基因“功能组”奥秘,利用在线资源描述了2万多个人类基因的功能

如今这一最新的里程碑在知识库中能提供一种新的资源,并利用进化模型来使这一工具更加强大;这种方法就能允许研究人员将收集自人类基因的实验数据与模式生物(比如小鼠和斑马鱼)中相关基因中获得的数据相结合。

2025-03-12

Nature:杜氏肌营养不良症治疗迎来基因补偿新突破!研究人员发现肌肉细胞的"自救基因开关"

研究人员首次发现,人类细胞自带一套精密的"应急修复系统",当检测到关键基因故障时,会自动激活"替补基因"展开修复。更令人振奋的是,这项机制可被人工干预精确调控,为DMD乃至6000多种单基因遗传病带来

2025-02-15

Nature:利用人工智能设计的DNA开关开启或关闭基因,从而实现精确的基因表达控制

作者开发了一种名为CODA(DNA活性计算优化)的平台,利用他们的人工智能模型,高效地设计出数千种具有特定特征的全新CRE。

2024-11-15

Nature:Xin Zhou组开发转铁蛋白受体靶向嵌合体(TransTACs),可高效降解膜蛋白

研究结果表明,EGFR-TransTAC有望成为一种新型的抗药性非小细胞肺癌的潜在治疗策略,为克服现有疗法的局限性提供了新的途径。

2024-10-04

MN:病理毒蛋白叠buff!科学家发现,在阿尔茨海默病患者体内,α-突触核蛋白会加速Aβ诱导的tau病理进展

相较Aβ阴性参与者,α-Syn病理在Aβ阳性参与者中更为常见,且其阳性率会随着疾病严重程度的增加而升高。

2025-04-05

Science:新研究揭示肌肉产生的myostatin蛋白促进FSH激素产生

这项研究中所研究的垂体激素,即卵泡刺激激素(follicle-stimulating hormone, FSH),促进卵巢中卵子的成熟。FSH的缺乏会导致不孕。

2025-02-19

Cell:新研究发现一种调节细胞衰老的非编码RNA分子——SNORA13

在这项新的研究中,研究人员利用一种名为 CRISPR 干扰的基因活性调节技术,在携带致癌突变的人体细胞中单独使数千种非编码 RNA 失活。

2024-07-26

Cell:新研究发现一些snoRNA可促进蛋白分泌

在这项新的研究中,研究人员测试了一种名为“snoKARR-seq”的新工具,它能将snoRNA与其靶标结合RNA连接起来。

2024-11-26