Nat Metabol：科学家识别出对机体代谢健康至关重要的特殊蛋白受体
本文研究结果揭示了PAQR4在调节细胞中神经酰胺稳态中的关键功能，同时阐明了靶向作用PAQR4或能提供一种新方法来帮助开发治疗人类代谢性障碍的新型疗法。
2024-08-06
最新临床数据显示，AAV基因疗法可显著减缓亨廷顿症，uniQure股价大涨
uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示，这是针对亨廷顿症的首次临床试验，显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。
2024-07-13
囊泡乙酰胆碱转运蛋白VAChT的底物识别和药物抑制机制获得进展
该研究加深了人们对VAChT乃至整个SLC18家族蛋白底物识别机制的理解，并为针对vesamicol和VAChT的药物设计提供了重要参考。
2024-07-03
AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
吉利德HIV预防疗法第2项III期研究成功
这是lenacapavir告捷的第2项关键性III期试验，证明了该药物作为PrEP用于研究性预防艾滋病的卓越疗效。2024年6月，PURPOSE 1试验也因达到关键疗效终点而提前取消盲法。
2024-09-18
艾伯维24小时皮下输注疗法获FDA批准上市，治疗帕金森病
2024-10-19
礼来与HAYA达成合作，开发lncRNA靶向疗法，治疗肥胖和代谢疾病
目前，HAYA公司正在开发一种靶向lncRNA的候选药物，用于在组（包括肺、肾、肝和实体瘤微环境）中对纤维化疾病进行组织特异性治疗。
2024-09-07
Mol Cell：识别出能预测肝癌患者对免疫疗法反应的特殊生物标志物
本文研究结果表明，通过促进STING/IFN通路，NBR1或能作为肝星状细胞中p62缺乏的合成易感性靶点，这或许就会增强机体CD8+ T细胞反应从而抑制肝细胞癌的进展。
2024-11-16