SMA唯一口服药物利司扑兰进入医保
FIREFISH研究是一项在1-7月龄1型SMA患儿中开展的开放标签国际多中心临床研究,它分为两部分:第一部分为剂量探索性研究,第二部分为疗效和安全性的确证性研究。
导致中国人喝酒脸红的基因突变,还会增加心脏病风险,华人团队找到潜在治疗药物
ALDH2*2基因突变诱导了内皮细胞功能障碍,从而增加了冠状动脉疾病(CAD)风险,而SLGT2抑制剂(SGLT2i)可以预防和缓解这种内皮细胞功能障碍。
Nature子刊:让吸入式mRNA疗法成为可能,新型聚合物纳米颗粒能够高效肺部递送mRNA
该研究从166个PBAE和含有PBAE的聚合物中筛选并鉴定了P76是一种高效的可通过雾化吸入递送mRNA的载体,并且能够向包括小鼠、大型动物奶牛,以及非人灵长类东五恒河猴在内的各种动物递送mRNA。
BJP:急性T淋巴细胞白血病的发病机制及靶向药物的研究进展
急性淋巴细胞性白血病(ALL)是一种恶性增殖的淋巴样细胞,早期分化受阻。淋巴细胞的异常增殖会在骨髓中积聚,并抑制正常的造血功能。成人ALL在确诊时往往有更高的风险因素,并有更多的共病。
靶向纳米药物重塑免疫抑制肿瘤微环境增强肿瘤免疫治疗
抗癌免疫治疗已经在临床试验中被证实是有效的,与传统的化疗和放射治疗相比,它是一种有前途的癌症治疗方案。最初,细胞因子干扰素-a重组版本的批准在1986年开启了一个充满创新和可能的肿瘤治疗时代。
Nature子刊:冯波团队实现低剂量AAV递送的CRISPR基因敲入,用于遗传病治疗
研究团队系统研究了AAV-CRISPR介导的体内NHEJ基因敲入,实现了有效且更低和更安全剂量的AAV剂量,在成年和新生小鼠血友病B型模型中实现了有效的人源F9基因敲入,恢复了凝血因子Ⅸ的表达,从而恢
远大医药全球创新RDC药物TLX101国内IND获受理,有望成为胶质母细胞瘤开拓性治疗手段
作为远大医药核药抗肿瘤诊疗板块的核心产品,易甘泰®钇[90Y]微球注射液于2022年5月在国内正式上市后,已有50多家医院已完成了核素转让手续,正式手术已在国内17个省市的30余家医院展开。
柳叶刀综述:mRNA癌症疫苗的递送及临床进展
新冠肺炎大流行使得mRNA疫苗成为全球关注的焦点。事实上,新冠肺炎疫苗的快速发展得益于多年来在临床前和临床试验中以mRNA疫苗作为癌症治疗策略的相关研究。
全球15款上市ADC药物技术透视及未来创新方向
抗体偶联药物,也称抗体药物偶联物(Antibody-drug conjugates),简称ADC。ADC是双靶点药物,由抗体、payload、linker三部分构成,抗体决定所治疾病类型