HGT：利用基因疗法靶向作用内层视网膜或有望治疗失明症
2020年8月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Human Gene Therapy 上题为“Gene Therapy Targeting the Inner Retina Rescues the Retinal Phenotype in a Mouse Model of CLN3 Batten Disease”的研究报告中，来自
研究揭示自闭症相关蛋白ADNP在神经诱导和分化中的关键作用
神经发育障碍性疾病（如自闭症）的发病率在世界范围内呈现不断攀升的趋势。中国自闭症患者中，青少年患者的比例高达20%，并以每年20万患者的速度增加。根据个体遗传背景的不同，患者表现出不同程度的神经系统功能异常，如智力、语言、行为、发育延迟以及颜面部发育缺陷等。但是，由于目前缺乏对相关疾病病因的深入认知，临床上尚无有效的治疗手段。功能依赖性神经保护蛋白（ADNP
怀孕期间接触“有益细菌”可以降低患自闭症的风险
2020年5月28日讯/生物谷BIOON /--美国科罗拉多大学博尔德分校的研究人员进行的一项新的动物研究显示，在怀孕晚期，让处于压力中的母亲接触一些有益细菌，可以防止她们的后代患上类似自闭症的疾病。这项研究发表在Brain， Behavior， and Immunity杂志上，标志着一系列动物和人类研究的最新进展，这些研究表明，暴露于特定的免疫调节微生物可
阿尔兹海默症基因竟然与COVID-19的高风险有关
2020年6月18日讯 /生物谷BIOON /——载脂蛋白E - 4基因（APOE4）变异会增加人们患阿尔茨海默病的风险，也与COVID-19有关。根据近日发表在The Journals of Gerontology， Series A上的一项研究，携带两种通常被称为APOE4的变异副本使人们患上严重的COVID-19的可能性增加了一倍，这种疾病是由目前在世界各
改善儿童肌营养不良症患者运动功能 基因疗法1/2期临床结果积极
日前，专注于开发罕见病疗法的Sarepta Therapeutics宣布，其研究性2E型肢带型肌营养不良症（LGMD2E）基因疗法SRP-9003在一项1/2期临床研究中获得积极结果。在接受低剂量基因疗法的患者中，接受一次治疗一年后，患者的运动功能获得持续改善。而接受高剂量基因疗法的患者表现出组织学生物标志物指标的改善和良好的安全性。肢带型肌营养不良症是一类
痴呆症基因或会增加个体患严重COVID-19的风险！
2020年6月5日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志JAMA上的研究报告中，来自埃克塞特大学等机构的科学家们通过研究发现，拥有一种与痴呆症相关的错误基因或会让个体患COVID-19的风险加倍；文章中，研究人员分析了来自英国生物样本库中的数据后表示，他们在携带APOE基因两个错误拷贝的欧洲血统参与者中发现了高风险严重的COVID-19感染
研究揭示节律基因通过控制趋化因子调节神经炎症引起的抑郁症
抑郁症是一种由基因和环境交互作用所导致的复杂的精神疾病。既往研究表明，抑郁症患者普遍具有睡眠障碍，且应激激素皮质酮分泌的节律发生异常，提示节律在抑郁中的重要作用；此外，大量研究证据表明，神经炎症是抑郁症发生的重要因素。有趣的是，中枢神经系统的免疫功能主要执行者——小胶质细胞节律性地表达炎性因子和节律基因，提示研究者在中枢神经系统中，节律和炎症可能
全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华革命性&高度创新性一次性疗法Zolgensma获欧盟批准！
2020年05月20日讯 /生物谷BIOON/ --诺华（Novartis）旗下基因治疗公司AveXis近日宣布，欧盟委员会（EC）有条件批准基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec），用于治疗5q脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，具体为：（1）SMN1存在双等位基因突变、且临床诊断为SMA-1型的5q SMA患者；（2）SM
杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法！辉瑞PF-06939926最新数据：蛋白稳定表达、肌肉功能持久改善
2020年05月17日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞（Pfizer）近日在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会虚拟会议上公布了杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法PF-06939926 Ib期临床的最新数据。来自9例非卧床（ambulatory）DMD男孩的初步数据表明，PF-06939926静脉输注治疗具有良好的安全性、具有令人鼓舞的疗效、可管理的安