全球首个血友病基因疗法：BioMarin公司valrox治疗A型血友病申请上市，单次注射年出血率降低96%
2019年11月23日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，已向欧洲药品管理局（EMA）提交了一份营销授权申请（MAA），寻求批准其基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）成人患者的治疗。值得一提的是，这是针对任何类型血友病基因治疗的
阿斯利康Brilinta单药降低临床相关出血风险疗效更优
日前，阿斯利康在美国心血管研究基金会经导管心血管治疗2019年度科学会议上公布了抗凝血剂Brilinta（替卡格雷）IV期独立研究TWILIGHT的新数据。结果显示，在已接受经皮冠状动脉介入治疗（PCI）并完成3个月双重抗血小板治疗的高危患者中，Brilinta单药方案与Brilinta+低剂量阿司匹林方案相比继续治疗12个月后降低了临床相关出血风险，同时没有增加主要不良心血管事件复合风险。研究结
阿斯利康Brilinta降低2型糖尿病患者MACE风险 但可能大出血
在历经多次挫折后，阿斯利康抗凝血剂Brilinta（替卡格雷）终于在III期临床试验THEMIS中取得了胜利。然而，近日在欧洲心脏病学会（ESC）2019年会上公布的完整数据，打破了行业人士对该结果可能刺激Brilinta在合并冠状动脉疾病的2型糖尿病患者群体中渗透的任何希望。这是因为Brilinta预防心血管事件的治疗受益被增加的大出血风险所抵消。美国波士顿布莱根妇女医院医师Dheepak Bh
Neurology：太低的LDL胆固醇可能会增加出血性中风的风险
2019年7月8日讯/生物谷BIOON/---目前的指南建议降低胆固醇，以降低心脏病风险。在一项新的为期9年的研究中，来自中国和美国的研究人员研究了低密度脂蛋白胆固醇（LDL）---通常称为“坏”胆固醇---与出血性中风之间的关系，结果发现如果胆固醇下降过低，这可能会增加出血性中风的风险。当血管在大脑中爆裂时，这种类型的中风就会发生。相关研究结果于2019年7月2日在线发表在Neurology期刊
诺和诺德长效凝血因子IX产品Refixia(N9-GP)治疗儿科患者显著降低年出血率
2019年07月09日/生物谷BIOON/--丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会（ISTH2019）上公布了长效凝血因子IX产品Refixia/Rebinyn（nonacog beta pegol，N9-GP）2项儿科临床研究（Paradigm-5，Paradigm-6）的中期分析数据。结果显示，N9-GP治疗B型血友
治疗自身免疫性出血疾病 创新疗法获批扩展适用范围
日前，DOVE Pharmaceuticals 公司宣布，FDA批准该公司的血小板生成素受体激动剂Doptelet （avatrombopag）扩展适应症，治疗慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人患者。这些患者对前期疗法反应不足。免疫性血小板减少症是一种罕见的自身免疫性出血性疾病，在美国约有6万名成年人受其影响。患者症状为血小板数量少，导致过度瘀伤和严重出血。当症状持续超过12个月时，
Blood Adv：揭秘血友病患者异常出血的分子机理
2019年3月7日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Blood Advances上的研究报告中，来自皇后大学的科学家们通过研究发现，患A型血友病的女性中大约30%的人群会经历异常出血状况，血友病是一种遗传性血液障碍；研究人员想通过研究解释为何患者会出现异常出血的表现，他们利用出血评分来判断患者的出血情况，即数字越高表示出血越严重。图片来源：CC0 Public Domain研
美国首个早期血管内出血监测设备Early Bird获FDA批准
近日，由Saranas开发的早期血管内出血监测设备Early Bird获得了美国食品和药品监管局（FDA）的批准。目前，Early Bird正在美国多个地区进行试点，评估其在血管介入过程中监测出血、提高患者安全性的能力。接下来，Saranas将在美国地区推广该设备。Saranas成立于2011年，是一家医疗器械公司，致力于实时监测血管内手术过程中的出血情况。该公司开发的Early Bi
罗氏重磅血友病新药3期数据积极 出血减少97%
罗氏集团（Roche Group）成员基因泰克（Genentech）宣布，其3期研究HAVEN 3的关键数据发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上。该研究评估了在体内不含因子VIII抑制物的12岁及以上A型血友病患者中，每周或每两周施用一次Hemlibra（emicizumab-kxwh）进行预防性治疗的疗效。A型血友病是一种严重的遗传病，患者缺乏一种叫做因子
史上最大规模研究证实：热稳定的卡贝缩宫素预防产后出血（PPH）媲美催产素
2018年6月29日讯 /生物谷BIOON/ --美国制药巨头默沙东（Merck & Co）近日公布了评估实验性热稳定配方的卡贝缩宫素（carbetocin）预防产后出血（PPH）的临床研究CHAMPION的数据。CHAMPION由世界卫生组织（WHO）生殖健康和研究署（RHR）开展，是全球规模最大的预防PPH的临床研究。这是一项双盲、随机、非劣效性研究，旨在比较热稳定的卡贝缩宫素与催产素