预防治疗有望助力实现A型血友病患者零出血目标
血友病是一种遗传性凝血障碍性疾病，由于血液中缺乏足够的凝血因子VIII，血友病患者的关节、肌肉、中枢神经系统等会发生频繁、反复的出血，可导致关节永久性损伤、残疾等严重后果。目前，中国约有13.6万名患者，其中A型血友病最为常见，约占所有血友病的80%～85%，而在所有A型血友病患者中约70%～80%的重度及90%～95%的中轻度患者体
O型血更易感染？510万人的超大规模研究证实血型与疾病风险之间的联系
血型是指红细胞膜上特异性抗原类型。我们通常使用两种系统来定义一个人的血型，即ABO和RhD。ABO包含四个主要血型，即A、B、AB和O型，每一种都可以是RhD阳性或RhD阴性。识别个体的血型对于安全输血是至关重要的，而且，它还被用来推断某些疾病的易感性。发表在《eLife》上的一项最新研究中，来自瑞典卡罗林斯卡医学院和瑞典隆德大学领导
罗氏重磅新药舒友立乐®在华斩获新适应症，助力更多A型血友病患者迈向“零出血”自由人生
2021年5月7日，罗氏制药中国宣布，旗下舒友立乐®（英文商品名：HEMLIBRA®，化学通用名：艾美赛珠单抗）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准，用于不存在凝血因子 VIII 抑制物的重度A 型血友病患者（先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII<1%）成人及儿童患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率。
《科学》子刊：脐带血中真有“年轻因子”！中国科学家发现脐带血来源的外囊泡，能全面改善组织器官的衰老状态
为了对抗衰老，人类想出了无穷多的方法，其中最为疯狂的不过“换血逆转衰老”，这故事可谓波澜起伏悬念丛生，然而年轻血液中是否真的存在所谓“年轻因子”呢？2017年，Tony Wyss-Coray团队曾在脐带血中寻找到能够改善脑功能的TIMP2蛋白。近期，来自华中科技大学的科研团队又在脐带血中发现了新的抗衰成份——源于间充质干细胞（MSC）
全球首款COVID-19干血斑检测法获FDA紧急使用特权
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布，授予Symbiotica旗下自主研发产品“COVID-19自选抗体测试系统”紧急使用授权（EUA）。这是全球首款被授予EUA的家用COVID-19抗体手指干血斑（DBS）检测法。据了解，干血斑（DBS）检测主要通过手指或脚跟收集样本，无需静脉穿刺，采集后的样品可以在室温下储存，并且很容易运输
Mol Ther: 靶向中枢神经细胞腺相关病毒载体疗法有助于治疗甲基丙二酸血症
甲基丙二酸血症（MMA）是一种严重的代谢紊乱，最常见的病因是甲基丙二酰辅酶A突变酶（MMUT）基因的突变。 MMA患者往往会经历多系统的疾病表现，即使在肝移植后也仍然存在神经系统疾病进展的风险。因此，将MMUT输送至中枢神经系统（CNS）可能会为患者提供神经保护，甚至可能为治疗带来好处。
纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)新药！赛诺菲/再生元PCSK9抑制剂Praluent获美国FDA批准!
Praluent是一款PCSK9抑制剂，该类药物被誉为他汀类之后降脂领域的最大进步。
如何理解老年人血钠含量偏低？
当血液中钠的浓度异常低时，就会发生低钠血症。 由于某些药物和医疗状况，可能会发生这种情况。钠元素在人体内起着关键作用。 它有助于维持正常的血压，支持神经和肌肉的工作，并调节身体的水分平衡。
美国FDA批准Carbaglu：首个治疗丙酸血症和甲基丙二酸血症相关急性高氨血症的药物！
Carbaglu是第一个也是唯一一个FDA批准的治疗PA和MMA引起的急性高氨血症的药物，与安慰剂相比，可快速降低血氨水平。
