Alnylam向美国FDA滚动提交lumasiran上市申请，治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)！
2020年01月12日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran，静脉制剂）于2018年8月获美国和欧盟批准用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗，成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。2019年
Alnylam公司RNAi药物lumasiran治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)III期临床获得成功！
2019年12月18日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran，静脉制剂）于2018年8月获美国和欧盟批准用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗，成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。就在上个月
研究人员揭示转硫途径是半胱氨酸匮乏时维持细胞生长的关键
2019年10月10日，纪念斯隆·凯特琳癌症中心主席、美国科学院院士Craig B. Thompson教授带领的团队在Cell Metabolism发表题为“Transsulfuration Activity Can Support Cell Growth upon Extracellular Cysteine Limitation”的长文，通过研究癌细胞中转硫途径的调控及其在维持半胱
精氨酸酶1缺乏症新药！美国FDA授予pegzilarginase(聚乙二醇精氨酸酶)突破性药物资格
2019年07月25日/生物谷BIOON/--Aeglea BioTherapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发具有增强特性的下一代人类酶，为医疗需求未得到满足的疾病提供解决方案。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予先导疗法pegzilarginase（聚乙二醇精氨酸酶）治疗精氨酸酶1缺乏症（ARG1-D）的突破性药物资格（BTD），这是一种在儿童早期出现的罕见
胱氨酸尿症新药！新配方肠溶制剂Thiola EC(硫普罗宁片)获美国FDA批准，解除食物限制
2019年06月30日讯 /生物谷BIOON/ --Retrophin公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Thiola EC（tiopronin，硫普罗宁）100mg和300mg片剂，这是一种新的肠溶制剂Thiola，用于治疗胱氨酸尿症。这是一种罕见的遗传性疾病，可导致尿中胱氨酸水平升高，导致反复出现的胱氨酸肾结石的形成。Thiola EC预计将在今年7月上市。Thiola EC片剂
美国FDA授予DCR-PHXC治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）突破性药物资格
2019年07月16日/生物谷BIOON/--Dicerna制药公司是一家行业领先的RNAi治疗药物开发企业。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予DCR-PHXC治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）患者的突破性药物资格（BTD）。DCR-PHXC是目前开发的唯一一种用于治疗所有类型原发性高草酸尿症（PH）的RNAi实验性疗法，PH是一类严重、罕见、遗传性肝病，常常导致肾功能衰竭。B
全球首个长效C5补体抑制剂Ultomiris获批，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)
2019年07月04日/生物谷BIOON/--Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Ultomiris（ravulizumab），该药是第一个也是唯一一个每8周给药一次的长效C5补体抑制剂，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。在美国，Ultomiris于2018年12月获得FDA批准，用于PNH成人患者的治疗。值得一提的是
全球首个长效C5补体抑制剂Ultomiris获批，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)
2019年06月19日讯 /生物谷BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已批准Ultomiris（ravulizumab），该药是第一个也是唯一一个每8周给药一次的长效C5补体抑制剂，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。在美国，Ultomiris于2018年12月获得FDA批准，用于PNH成人患者的
代谢工程改造谷氨酸棒杆菌生产L-半胱氨酸方面取得进展
L-半胱氨酸是一种重要的含硫氨基酸，广泛应用于食品、医药和化妆品等领域，具有广阔的应用前景。目前，L-半胱氨酸仅能通过毛发水解的方法生产，然而该工艺具有高污染和低得率等缺点，限制了L-半胱氨酸的大规模生产。近年来，随着合成生物学技术的不断发展，利用微生物发酵法生产L-半胱氨酸的研究引起了广泛关注。然而由于L-半胱氨酸复杂的代谢途径和严谨的调控作用，通过微生物发酵法生产L-半胱氨酸的产量
首款酶替代疗法获欧盟批准治疗苯丙酮尿症
今日，BioMarin Pharmaceutical公司宣布，欧盟批准该公司开发的Palynziq（pegvaliase injection）上市，用于降低16岁以上苯丙酮尿症（PKU）患者血液中的苯丙氨酸（Phe）水平。这些患者血液中的Phe水平即使使用其它治疗手段，仍然没有得到足够的控制。Palynziq是一款聚乙二醇化的苯丙氨酸氨解氨酶（PAL），这是欧洲第一款获批的靶向PKU病